Vooruitgang in gentherapie vir hemofilie

Belangrike oorwegings:
Vooruitgang in gentherapie vir hemofilie

Live opgeneem as 'n Vrydag-satellietsimposium voorafgaande aan die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

Nadat elke video geëindig het, blaai af op die bladsy om die volgende een oop te maak

inleidings

Aangebied deur: Glenn F. Pierce, MD, PhD

geenterapie hou baie belofte in vir individue met 'n wye verskeidenheid toestande, insluitend soorte kanker, vigs, diabetes, hartsiektes en hemofilie. Hierdie innoverende benadering tot behandeling verander gene in die selle van die liggaam om die siekte te stop. 

Genterapie poog om gemuteerde gene te vervang of reg te stel en siek selle duideliker te maak vir die immuunstelsel. Hemofilie A en B word geërf as deel van 'n X-gekoppelde resessiewe patroon. Hemofilie-genetika behels gene wat in die X-chromosoom voorkom, en dit verg net een foutiewe geen om tot hierdie bloedingsversteuring te lei.

Sel- en geenterapieë word nog bestudeer, maar die resultate is belowend. Kliniese proewe het sukses getoon en die Food and Drug Administration (FDA) het een soort selterapie goedgekeur. In ons Belangrike oorwegings: vordering met gentherapie vir hemofilie gelei deur Glenn F. Pierce, bespreek ons ​​'n oorsig van die siekte, die huidige toestand van gentherapie en meer.