Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH
Verbeterings in gesondheidsverwante lewenskwaliteit by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B na ontvangs van Etranacogene Dezaparvovec geenterapie
Aangebied deur: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State
R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pyp4
1CSL Behring, Koning van Pruise, PA, VSA, Koning van Pruise, Pennsilvanië, Verenigde State
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, VSA, Little Falls, New Jersey, Verenigde State
3CSL Behring, King of Prussia, PA, VSA, King Of Prussia, Pennsylvania, Verenigde State
4Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State
Sleuteldatapunte
Die pasiënt-gerapporteerde uitkoms eindpunte, beide sekondêr en verkennend, beoordeel as deel van die HOPE-B kliniese proef. Twee instrumente is vooraf gespesifiseer as sekondêre eindpunte van die proef, wat albei generiese vraelyste is wat nie spesifiek vir die siekte hemofilie is nie: die Internasionale Fisiese Aktiwiteitsvraelys (iPAQ) en die EQ-5D-5L Visuele Analoogskaal (VAS). Daarbenewens het die proef verskeie PRO-instrumente ingesluit wat vooraf as verkennende eindpunte gespesifiseer is.
Verbeterings in Hem-A-QoL totale telling wat na jaar 1 gesien is, is gehandhaaf na 2 jaar van opvolg. Die gemiddelde totale telling het met 6.2 punte verbeter in vergelyking met die aanloop, wat 'n verbetering van 23.7% verteenwoordig. Die spesifieke hemofilie-verwante domein tellings wat betekenisvol was by die 1 jaar waarneming is konsekwent verbeter na 2 jaar na geenterapie.
VERWANTE INHOUD
