Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie
Hoogtepunte van die ASGCT 23ste jaarvergadering

Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Verenigde Koninkryk

2University College London, Londen, Verenigde Koninkryk

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Verenigde Koninkryk

Sleuteldatapunte

Tot 70% van die pasiënte met hemofilie kan teenliggaampies uitdruk wat die behandeling met AAV-vektore vir genterapie voorkom. Hierdie studie toon dat dubbelfiltrasieplasmaferese (DFPP) gebruik kan word om AAVS3-neutraliserende antiliggame (NAb) titers te verminder om in lyn te kom met die kriteria vir die toets van die toetsing.

Resultate van pasiënte met of sonder opeenvolgende DFPP-siklusse met behulp van helder luciferase-transduksie-remming-toets (BL-TIA). Opeenvolgende siklusse was meer effektief as die nie-opeenvolgende siklusse om Nab-titers te verminder. Regressie-analise het voorspel dat 5 siklusse die aanvangs AAVS3 NAb-titer met 94% sou verminder, wat die behandeling van 60% van die pasiënte moontlik sou maak.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars