Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word
Hoogtepunte van die WFH 2022 Wêreldkongres

Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word

Aangebied deur: Barbara A. Konkle, MD, Universiteit van Washington, Seattle, Washington, VSA

Barbara A. Konkle1, Donna Doodskis2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Niemand7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universiteit van Washington, Seattle, Verenigde State
2Wêreld Federasie van Hemofilie, Montreal, Kanada
3Internasionale Vereniging vir Trombose en Hemostase, Carrboro, Verenigde State
4Die Kinderhospitaal van Philadelphia, Philadelphia, Verenigde State
5Departement van Gesondheidsnavorsingsmetodes, Bewyse en Impak, McMaster Universiteit, Hamilton, Kanada
6Mediese kliniek 2/Instituut vir Transfusiegeneeskunde Universiteitshospitaal Frankfurt, Duitsland
7European Hemophilia Consortium, België
8Università degli Studi di Milano, Italië
9Departemente vir Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State
10Amerikaanse trombose en hemostase-netwerk, Rochester, Verenigde State
11Institute for Policy Advancement Ltd., en Departement van Gesondheidsnavorsingsmetodes, Bewyse en Impak, McMaster Universiteit, Washington, Distrik van Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Verenigde State
13Universiteit van die Witwatersrand, Suid-Afrika

Sleuteldatapunte

WFH GTR Implementering

Die WFH geenterapieregister (GTR) is 'n voornemende, waarnemings- en longitudinale register met 'n algehele doelwit om data in te samel vir alle pasiënte wat geenterapie vir hemofilie ontvang, beide in kliniese proewe en in 'n post-bemarkingsfase indien en wanneer dit goedgekeur word. Dit is die primêre en sekondêre doelwitte van die register.

WFH GTR Doelwitte

Om die GTR te implementeer, reik WFH uit na individuele hemofiliebehandelingsentrums (HTC's), wat begin met diegene wat betrokke is by hemofilie geenterapie kliniese proewe. Nasionale hemofilie-registers sal ook gevra word om by te dra. WFH werk ook saam met die industrie om 'n proses te ontwikkel vir die verkryging van data van voltooide kliniese proewe.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL