Gemik op sinusoïale endoteel
Hoogtepunte van NHF se 16de werkswinkel oor nuwe tegnologieë en geenoordrag vir hemofilie

Gemik op sinusoïale endoteel

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universiteit van Piemonte Orientale
Novara, Italië

Sleuteldatapunte

pF8-promotor dryf GFP-uitdrukking in LSEC's

Die natuurlike FVIII promotor, pF8, dryf GFP uitdrukking in lewer sinusoïdale endoteel selle (LSECs). Immunofluoressensie-analise van lewer van C57BL/6 hemofilie A (HA) muise, 1 en 6 maande na inspuiting van die lentivirale vektor LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindool; GFP, groen fluoresserende proteïen; Lyve-1, limfatiese vaartuig endoteelreseptor 1, 'n merker vir LSEC's)

LV-pF8-FVIII Gekorrigeerde FVIII-vlak in B6/129-HA-muise is Treg-afhanklik

Om hierdie reeks studies op te som, is immuunonderdrukking met minimale vermindering in Treg-selle optimaal om lewergemedieerde immuunverdraagsaamheid teen FIX transgeenuitdrukking te verseker. In NHP's kon voorbehandeling met MMF en rapamisien, gevolg deur vertraagde toediening van rATG volgehoue ​​immuunverdraagsaamheid verskaf, terwyl rATG of daclizumab toegedien is ten tyde van vektorinfusie nie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL