Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die ASGCT 25ste jaarvergadering
Stabiele hemostatiese regstelling en verbeterde hemofilie-verwante lewenskwaliteit: Finale ontleding van die kernfase 3 HOOP-B-proef van Etranacogene Dezaparvovec
Aangebied deur: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, NC
5Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, koning van Pruise, PA
8Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland
Sleuteldatapunte
- Volgehoue FIX-aktiwiteit vir tot 18 maande
- Soortgelyke FIX-aktiwiteit (%)
- Konsekwente veiligheidsprofiel
Een-fase FIX-aktiwiteit vir matig ernstige (N=10) en ernstige (N=44) pasiënte wat met etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) toegedien is teen 'n dosis van 2x1013 gc/kg in die fase 3 HOOP-B-proef. Hierdie analise het pasiënte met en sonder AAV5 neutraliserende teenliggaampies (NAbs) ingesluit.
Een-toestand FIX-aktiwiteit by basislyn en 18 maande na-infusie vir pasiënte met en sonder voorafbestaande AAV5 NAbs. Met teenliggaampies is gedefinieer as 'n titer van groter as die limiet van opsporing (LOD). Sonder teenliggaampies is gedefinieer as 'n titer van minder as of gelyk aan LOD.
Die veiligheidsprofiel vir etranacogene dezaparvovec op 18 maande was in ooreenstemming met voorheen aangebied data. Die mees gereelde behandelingsverwante nadelige gebeurtenisse (TRAE) wat in meer as 10% van pasiënte voorgekom het, was ALT-verhoging (17%), hoofpyn (15%), griepagtige siekte (13%) en infusieverwante reaksies (13%). ).
VERWANTE INHOUD
