Stabiele hemostatiese regstelling en verbeterde hemofilie-verwante lewenskwaliteit: Finale ontleding van die kernfase 3 HOOP-B-proef van Etranacogene Dezaparvovec
Hoogtepunte van die ASGCT 25ste jaarvergadering

Stabiele hemostatiese regstelling en verbeterde hemofilie-verwante lewenskwaliteit: Finale ontleding van die kernfase 3 HOOP-B-proef van Etranacogene Dezaparvovec

Aangebied deur: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, NC
5Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, koning van Pruise, PA
8Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Sleuteldatapunte

Volgehoue ​​FIX-aktiwiteit vir tot 18 maande

Een-fase FIX-aktiwiteit vir matig ernstige (N=10) en ernstige (N=44) pasiënte wat met etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) toegedien is teen 'n dosis van 2x1013 gc/kg in die fase 3 HOOP-B-proef. Hierdie analise het pasiënte met en sonder AAV5 neutraliserende teenliggaampies (NAbs) ingesluit.

Soortgelyke FIX-aktiwiteit (%) vir proefpersone met en sonder voorafbestaande NAbs as AAV5

Een-toestand FIX-aktiwiteit by basislyn en 18 maande na-infusie vir pasiënte met en sonder voorafbestaande AAV5 NAbs. Met teenliggaampies is gedefinieer as 'n titer van groter as die limiet van opsporing (LOD). Sonder teenliggaampies is gedefinieer as 'n titer van minder as of gelyk aan LOD.

Konsekwente veiligheidsprofiel

Die veiligheidsprofiel vir etranacogene dezaparvovec op 18 maande was in ooreenstemming met voorheen aangebied data. Die mees gereelde behandelingsverwante nadelige gebeurtenisse (TRAE) wat in meer as 10% van pasiënte voorgekom het, was ALT-verhoging (17%), hoofpyn (15%), griepagtige siekte (13%) en infusieverwante reaksies (13%). ).

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL