Resultate van B-LIEVE, 'n fase 1/2 dosis-bevestigingstudie van FLT180a AAV geenterapie by pasiënte met hemofilie B
Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH

Resultate van B-LIEVE, 'n fase 1/2 dosis-bevestigingstudie van FLT180a AAV geenterapie by pasiënte met hemofilie B

Aangebied deur: Guy Young, MD, Keck School of Medicine van USC, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State

G. Jong1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Ja3, F. Ferrante3

1Kinderhospitaal Los Angeles, Universiteit van Suid-Kalifornië Keck Skool vir Geneeskunde, Los Angeles, Kalifornië, VSA, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State
2Royal Free Hospital, Londen, Engeland, Verenigde Koninkryk
3Freeline, Stevenage, Engeland, Verenigde Koninkryk

 

Sleuteldatapunte

FIX Vlakke

FIX vlakke vir die eerste 3 pasiënte met hemofilie B gedoseer met FLT180a AAV geenterapie in die fase 1/2 B-LIEVE studie. FIX-waardes is van 'n een-fase-toets by 'n sentrale laboratorium; horisontale stippellyn is die onderste limiet van normale FIX-uitdrukking (50 IE/dL). Vanaf 23 Mei 2022, databesnoeiing, was FIX-vlakke onderskeidelik 93, 92 en 80 op studiedag 77, 56 en 36 vir pasiënte 1, 2 en 3.

FIX en Gepaardgaande ALT-vlakke

FIX (rooi) en ALT (geel) vlakke vir die 3 pasiënte gedoseer met FLT180a in die B-LIEVE studie. Drie weke na FLT180a-infusie het pasiënte 'n afnemende kursus van orale kortikosteroïede begin en 'n kort kursus van orale takrolimus as profilakse om vektorverwante immuunresponse te verminder. Vertikale stippellyne is profilaktiese eksogene FIX-infusies wat op dae na FLT180a-infusie ontvang word.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL