Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH
Resultate van B-LIEVE, 'n fase 1/2 dosis-bevestigingstudie van FLT180a AAV geenterapie by pasiënte met hemofilie B
Aangebied deur: Guy Young, MD, Keck School of Medicine van USC, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State
G. Jong1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Ja3, F. Ferrante3
1Kinderhospitaal Los Angeles, Universiteit van Suid-Kalifornië Keck Skool vir Geneeskunde, Los Angeles, Kalifornië, VSA, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State
2Royal Free Hospital, Londen, Engeland, Verenigde Koninkryk
3Freeline, Stevenage, Engeland, Verenigde Koninkryk
Sleuteldatapunte
FIX vlakke vir die eerste 3 pasiënte met hemofilie B gedoseer met FLT180a AAV geenterapie in die fase 1/2 B-LIEVE studie. FIX-waardes is van 'n een-fase-toets by 'n sentrale laboratorium; horisontale stippellyn is die onderste limiet van normale FIX-uitdrukking (50 IE/dL). Vanaf 23 Mei 2022, databesnoeiing, was FIX-vlakke onderskeidelik 93, 92 en 80 op studiedag 77, 56 en 36 vir pasiënte 1, 2 en 3.
FIX (rooi) en ALT (geel) vlakke vir die 3 pasiënte gedoseer met FLT180a in die B-LIEVE studie. Drie weke na FLT180a-infusie het pasiënte 'n afnemende kursus van orale kortikosteroïede begin en 'n kort kursus van orale takrolimus as profilakse om vektorverwante immuunresponse te verminder. Vertikale stippellyne is profilaktiese eksogene FIX-infusies wat op dae na FLT180a-infusie ontvang word.
VERWANTE INHOUD
