Aanbevole bronne

'N Samestelling van Gentherapy in Hemophilia-wetenskaplike artikels, geselekteerde kliniese toetse, reguleringsdokumente en nuttige skakels

Wetenskaplike referate en regulerende dokumente

Hemophilia Geneerapie Resensies

1. Abbasi J. Hemophilia geenterapieë gee belofte. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Nuwe benaderings tot hemofilie-terapie: suksesse en uitdagings. bloed. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Nuwe terapieë en huidige kliniese vordering met hemofilie A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Deurbrake in genterapie vir hemofilie. ASH kliniese nuus. Okt. 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Ontluikende probleme in AAV-gemedieerde in vivo genterapie. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Navigeer spoedhobbels op die innoveringsweg in hemofilieterapeutika. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Gentherapie vir hemofilie: wat hou die toekoms in? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Genenterapie kom van ouderdom. Wetenskap. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Hemofilie-genterapie: Van baanbreker tot spelveranderaar. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofilie-genterapie kom van ouderdom. Hematologie Am Soc Hematol Educ-program. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Opkomende terapieë vir hemofilie –Global perspektief. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. 'n Goue era vir behandeling met hemofilie? hemofilie. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Genoomredigeringstegnologieë vir geenkorreksie van hemofilie. Menslike genet. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Opdatering oor genterapie vir hemofilie. bloed. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. 'N Hoornvlies van terapieë wat ondersoek word vir hemofilie. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Verlede, hede en toekoms van hemofilie-genterapie: van vektore en transgenes tot bekende en onbekende uitkomste. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Die eerste WFH-genterapie-ronde tafel: 'n begrip van die landskap en uitdagings van genterapie vir hemofilie oor die hele wêreld. hemofilie. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pyp SW. Nuwe terapieë vir hemofilie. Hematologie Am Soc Hematol Educ-program. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pyp SW. Genenterapie vir hemofilie. Pediatriese Bloedkanker. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Gentherapie by hemofilie: Van hype tot hoop. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

nuttige skakels

Nasionale Hemophilia Foundation
https://www.hemophilia.org/

Wêreld Federasie van Hemofilie
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Kliniese vooruitgang in genterapie vir hemofilie
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Geselekteerde kliniese proewe

Hemophilia A

  • NCT02576795. 'N Fase 1/2, dosis-eskalasie, veiligheid, verdraagsaamheid en doeltreffendheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n Adenovirus-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII by pasiënte met ernstige hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. 'N Fase 1/2 veiligheids-, verdraagsaamheid- en doeltreffendheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n Adeno-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII in hemofilie. A-pasiënte met 'n oorblywende FVIII-vlak ≤ 1 IU / dL en bestaande teenliggaampies teen AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Fase 3-studie om die doeltreffendheid / veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n AAV-vektormedieerde genetiese oordrag van hFVIII te evalueer teen 'n dosis van 4E13vg / kg in hemofilie A-pasiënte met residuele FVIII-vlakke ≤1IU / dL wat profylaktiese FVIII-infusies ontvang. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. 'N Fase 3 ope-etiket, enkelarmstudie om die doeltreffendheid en veiligheid van BMN 270, 'n Adeno-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII in hemofilie, te evalueer. A-pasiënte met residuele FVIII-vlakke ≤ 1 IU / dL wat profilakties ontvang FVIII-infusies. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. 'N Multi-sentrumevaluering van die veiligheid en doeltreffendheid van die SPK-8011 op lang termyn [Adeno-geassosieerde virale vektor met B-domein geskrap menslike faktor VIII gen] by mans met hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Genetoordrag, dosisbevindende veiligheid, verdraagsaamheid en doeltreffendheidstudie van SPK-8011 ['n rekombinante adeno-geassosieerde virale vektor met menslike faktor VIII-gene] by individue met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Dosisbevindende studie van SPK-8016 Gentherapie by pasiënte met hemofilie A ter ondersteuning van evaluering by individue met FVIII-remmers. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. 'N Globale, oop etiket, multisentrum, fase 1/2-studie van die veiligheid en dosis-eskalasie van BAX 888, 'n Adeno-geassosieerde virus-serotipe 8 (AAV8) Vector wat B-domein geskrap faktor VIII (BDD-FVIII) uitdruk in ernstige hemofilie 'N Onderwerp het 'n enkele intraveneuse infusie toegedien. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. 'N Fase 1/2, oop-etiket, aanpasbare, dosisveranderende studie om die veiligheid en verdraagsaamheid van SB-525 (Rekombinante AAV2 / 6 menslike faktor 8 genterapie) by volwassenes met ernstige hemofilie te bepaal. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Gentherapie vir hemofilie A met behulp van 'n nuwe serotipe 8 kapsied pseudotipies Adeno-geassosieerde virale vektorkoderingsfaktor VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentivirale FVIII Gentherapie vir hemofilie A https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Fase I Bestudeer die evaluering van die veiligheid en uitvoerbaarheid van hematopoiëtiese stamsel-oordrag van die stamsel wat die doel van die lewering van faktor VIII vanaf plaatjies is vir pasiënte met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofilie B

  • NCT02484092. Gentherapie, oop etiket, dosis-eskaleringsstudie van SPK-9001 [Adeno-geassosieerde virale vektor met menslike faktor IX gen] in vakke met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX langstudie: 'n faktor IX (FIX) genetiese oordrag, multisenterevaluering van die langtermynveiligheid en doeltreffendheidstudie van SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. 'N Fase I / II, ope-etiket, ongekontroleerde, enkel-dosis, dosis-stygende, multisenterstudie wat 'n adeno-geassosieerde virale vektor ondersoek met 'n kodon-geoptimaliseerde menslike faktor IX gen (AAV5-hFIX) toegedien aan volwassenes met Erge of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Fase III, oop etiket, enkel-dosis, multisentrum, multinasionale proef, ondersoek na 'n serotipe-geassosieerde virale vektor met die Padua-variant van 'n Codon-geoptimaliseerde menslike faktor IX Gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) Word toegedien aan volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Fase IIb, Oop-etiket, enkel-dosis, enkelarm, multisenterstudie om die faktor IX-aktiwiteitsvlak van die Serotipe 5-Adeno-geassosieerde virale vektor te bevestig wat die Padua-variant van 'n Kodon-geoptimaliseerde menslike faktor IX-gen bevat (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) toegedien aan volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. 'N Fase 1/2 ope-etiket, enkel stygende dosisproef van 'n selfaanvullende geoptimaliseerde Adeno-geassosieerde virus-serotipe 8 faktor IX-genenterapie (AskBio009) by volwassenes met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. 'N Fase I / II, oop etiket, multisentrum, stygende enkel dosis, veiligheidstudie van 'n nuwe adeno-geassosieerde virale vektor (FLT180a) by pasiënte met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. 'N Ope-etiket, multisentrum, langtermyn-opvolgstudie om die veiligheid en duursaamheid van reaksie te ondersoek na die dosering van 'n nuwe Adeno-geassosieerde virale vektor (FLT180a) by pasiënte met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. 'N Fase I, ope-etiket, stygende dosisstudie om die veiligheid en verdraagsaamheid van AAV2 / 6 faktor IX-gene terapie te evalueer via sinkvinger-nuklease (ZFN) Gemiddelde doelgerigte integrasie van SB-FIX in volwassenes met ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. 'N Dosis-eskalasie-ondersoek van 'n oop etiket van 'n selfaanvullende adeno-geassosieerde virale vektor (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) vir genetiese oordrag in hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238