Verwantskap tussen transgeen-geproduseerde FVIII en bloedingtempo's 2 jaar na geenoordrag met Valoctocogene Roxaparvovec: Resultate van Gener8-1
Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH

Verwantskap tussen transgeen-geproduseerde FVIII en bloedingtempo's 2 jaar na geenoordrag met Valoctocogene Roxaparvovec: Resultate van Gener8-1

Aangebied deur: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulteit Gesondheidswetenskappe-Universiteit van die Witwatersrand en Nasionale Gesondheidslaboratoriumdiens, Johannesburg, Suid-Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pyp19

1Universiteit van die Witwatersrand, Nasionale Gesondheidslaboratoriumdiens en Hemophilia Comprehensive Care Centre, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademiese Hospitaal, Johannesburg, Gauteng, Suid-Afrika
2APHM, Departement van Pediatriese Hematologie Onkologie, La Timone Kinderhospitaal & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frankryk
3Afdeling Hematologie, Departement Interne Geneeskunde, Nasionale Taiwan Universiteit Hospitaal, Taipei, Keelung, Taiwan (Republiek van China)
4Landwye kinderhospitaalafdeling vir hematologie, onkologie en beenmurgoorplanting en die Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Verenigde State
5Afdeling Hematologie/Onkologie, Departement Geneeskunde, Universiteit van Kalifornië San Diego, San Diego, Kalifornië, Verenigde State
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Sentrum vir Pediatriese Navorsing, en Hirszfeld Instituut vir Immunologie en Eksperimentele Terapie, Indianapolis, Indiana, Verenigde State
7Sheba mediese sentrum en Tel Aviv Universiteit, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Sentrum vir Hematologie, Imperial College London, Londen, Engeland, Verenigde Koninkryk
9Universiteit van Kalifornië San Francisco, San Francisco, Kalifornië, Verenigde State
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Engeland, Verenigde Koninkryk
11Queensland Hemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital, en Universiteit van Queensland, Brisbane, Queensland, Australië
12Instituut vir Eksperimentele Hematologie en Oortappingsgeneeskunde en Sentrum vir Seldsame Siektes, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Duitsland
13Hemocentro UNICAMP, Departement Interne Geneeskunde, Skool vir Mediese Wetenskappe, Universiteit van Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasilië
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofilie en Trombose Sentrum en Fondazione Luigi Villa, en Departement Patofisiologie en Oorplanting, Università degli Studi di Milano, Milaan, Lombardia, Italië
15Ortopediese hemofiliebehandelingsentrum, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State
16Sentrum vir bloeding en stollingsversteurings, Universiteit van Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Verenigde State
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Universiteit van Oxford, en Oxford National Institute for Health Research Biomediese Navorsingsentrum, Oxford, Engeland, Verenigde Koninkryk
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornië, Verenigde State

19Departemente van Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State

Sleuteldatapunte

Valoctocogene Roxaparvovec Veiligheidsopsomming vir Jaar 2
Annualized Behandelde Bloedingtempo/FVIII Benutting

Resultate van die fase 3 GENEr8-1 studie in pasiënte met hemofilie A behandel met valoktokogen roxaparvovec toon 'n konsekwente vermindering in behandelde bloeding/jaar en geannualiseerde FVIII benutting vanaf jaar 1 tot jaar 2 in vergelyking met basislyn. Basislynwaardes was vanaf die 6-maande voornemende data-insamelingstydperk in die nie-intervensionele studie BMN 270-902.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL