Verwantskap tussen endogene, transgeen FVIII-uitdrukking en bloedinggebeurtenisse na valoktokogen Roxaparvovec-geenoordrag vir ernstige hemofilie A: 'n Post-hoc-analise van die GENEr8-1 Fase 3-proef
Hoogtepunte van die 63ste ASH Jaarvergadering

Verwantskap tussen endogene, transgeen FVIII-uitdrukking en bloedinggebeurtenisse na valoktokogen Roxaparvovec-geenoordrag vir ernstige hemofilie A: 'n Post-hoc-analise van die GENEr8-1 Fase 3-proef

Steven W. Pipe, besturende direkteur1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, besturende direkteur3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, besturende direkteur8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, besturende direkteur17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, besturende direkteur21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, besturende direkteur22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, en Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departement Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departement Interne Geneeskunde, Skool vir Geneeskundige Wetenskappe, Universiteit van Campinas, Campinas, Brasilië
3Die Nasionale Hemofilie Sentrum, en Amalia Biron Navorsingsinstituut vir Trombose en Hemostase, Sheba Mediese Sentrum, Tel Hashomer, Tel Aviv Universiteit, Tel Aviv, Israel
4Sentrum vir Bloeding en Stollingsversteurings, Universiteit van Minnesota Mediese Sentrum, Minneapolis, MN
5Universiteit van Queensland, Brisbane, QLD, Australië
6Queensland Hemophilia Centre, Kankersorgdienste, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australië
7Universiteit van Kalifornië San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigde Koninkryk
9Sentrum vir Hematologie, Departement Geneeskunde, Imperial College London, Londen, Verenigde Koninkryk
10Ortopediese hemofilie-behandelingsentrum, Los Angeles, CA
11Departement Molekulêre Geneeskunde, Die Scripps Navorsingsinstituut, La Jolla, CA
12Afdeling Hematologie, Departement Interne Geneeskunde, Nasionale Taiwan Universiteit Hospitaal, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Departement van Geneeskunde, Universiteit van Oxford, Oxford, Verenigde Koninkryk
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Verenigde Koninkryk
15Nasionale Instituut vir Gesondheidsnavorsing, Oxford Biomediese Navorsingsentrum, Oxford, Verenigde Koninkryk
16Hemofilie-behandelingsentrum, Nationwide Children's Hospital en die Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemofilie en Trombose Sentrum, Universiteit van Colorado Anschutz Mediese Kampus, Aurora, CO
18UNC Bloednavorsingsentrum, Universiteit van Noord-Carolina by Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departement Pediatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Sentrum vir Pediatriese Navorsing, Indianapolis, IN
20Laboratorium vir Glikobiologie, Hirszfeld Instituut vir Immunologie en Eksperimentele Terapie, Wroclaw, Pole
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Verenigde Koninkryk
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Sleuteldatapunte

Fase 3 GENEr8-1 studie-ontwerp

Resultate van die fase 3 GENEr8-1 studie is ontleed vir die verband tussen transgeen-afgeleide FVIII aktiwiteit en bloeding. Van die totale aantal deelnemers aan die studie (N = 134), het hierdie analise 'n subset van pasiënte ingesluit wat ≥ 1 behandelde bloeding ervaar het in die post-oorgangsperiode, wat 1 maand na die einde van die post-profilakse periode wat gevolg het begin infusie van transgeen.

ABR in deelnemers met behandelde bloeding na-oorgang (n = 22)

Van 134 totale deelnemers aan die GENEr8-1-studie het 22 (16%) ten minste 1 behandelde bloeding in die na-oorgangsperiode ervaar. ABR word vir hierdie deelnemers getoon vir die pre-infusie basislyn en die post-infusie, post-profilakse studieperiode. Relatief tot basislyn het 15 deelnemers 'n afname in ABR gehad, 2 het 'n toename in ABR < 1 (swart pyle) en 5 het 'n toename in ABR > 1 (oranje pyle).

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL