Oorkom anti-AAV voorafbestaande immuniteit om veilige en doeltreffende geenoordrag in kliniese omgewings te bewerkstellig
Hoogtepunte van die ESGCT 28ste jaarlikse kongres

Oorkom anti-AAV voorafbestaande immuniteit om veilige en doeltreffende geneoordrag in kliniese instellings te bereik.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Sleuteldatapunte

Oorkom anti-AAV voorafbestaande immuniteit om veilige en doeltreffende geenoordrag in kliniese omgewings te bewerkstellig

(A) Die doeltreffendheid van transgeen-uitdrukking met behulp van AAV-vektore kan verminder word as gevolg van aangebore immuniteit. (B) In hierdie bewys van konsep studie wat nie-menslike primate met anti-AAV teenliggaampies betrek het, is die endopeptied imlifidase (IdeS) gebruik om te bepaal of afbraak van sirkulerende IgG AAV-gemedieerde uitdrukking van hFIX kan verbeter.

Verbeterde doeltreffendheid van geenterapie in seropositiewe nie-menslike primaat met IdeS

In nie-menslike primate behandel met FIX-bevattende AAV8, was hFIX uitdrukking in plasma aansienlik hoër in 'n dier wat met IdeS behandel is in vergelyking met een sonder IdeS behandeling. Hierdie resultate dui daarop dat sistemiese IgG-afbraak geenterapie met AAV-vektore kan toelaat in sero-positiewe pasiënte met hemofilie sowel as hertoediening in voorheen behandelde pasiënte met dalende faktor uitdrukking.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL