Hoogtepunte van die 14de jaarlikse kongres van EAHAD
Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by pasiënte met erge hemofilie B (HB)
(B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate praat,7 Gerrie Dolan,8 Ulrike Reis,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Lang,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Siekte vir hemofilie en trombose, Royal Free Hospital, Londen, Verenigde Koninkryk
2University College Londen, Londen, Verenigde Koninkryk
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Verenigde Koninkryk
4Universiteit van Sheffield, Sheffield, Verenigde Koninkryk
5Kent en Canterbury-hospitaal, Canterbury, Verenigde Koninkryk
6Universiteitshospitaal Southampton, Southampton, Verenigde Koninkryk
7Sentrum vir omvattende sorg in Newcastle Haemophilia, Newcastle, Verenigde Koninkryk
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londen, Verenigde Koninkryk
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, VSA
10Freeline, Stevenage, Verenigde Koninkryk
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate praat,7 Gerrie Dolan,8 Ulrike Reis,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Lang,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Siekte vir hemofilie en trombose, Royal Free Hospital, Londen, Verenigde Koninkryk
2University College Londen, Londen, Verenigde Koninkryk
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Verenigde Koninkryk
4Universiteit van Sheffield, Sheffield, Verenigde Koninkryk
5Kent en Canterbury-hospitaal, Canterbury, Verenigde Koninkryk
6Universiteitshospitaal Southampton, Southampton, Verenigde Koninkryk
7Sentrum vir omvattende sorg in Newcastle Haemophilia, Newcastle, Verenigde Koninkryk
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londen, Verenigde Koninkryk
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, VSA
10Freeline, Stevenage, Verenigde Koninkryk