Wat is die doel van gentherapie vir pasiënte met hemofilie?

Wat is die doel van gentherapie vir pasiënte met hemofilie?

geenterapie hou baie belofte in vir individue met 'n wye verskeidenheid toestande, insluitend soorte kanker, vigs, diabetes, hartsiektes en hemofilie. Hierdie innoverende benadering tot behandeling verander gene in die liggaam se selle om die siekte te stop. Genterapie poog om gemuteerde gene te vervang of reg te stel en siek selle duideliker te maak vir die immuunstelsel. Hemofilie A en B word geërf as deel van 'n X-gekoppelde resessiewe patroon. Hemofilie-genetika behels gene wat in die X-chromosoom voorkom, en dit neem net een foutiewe geen om tot hierdie bloedingsversteuring te lei. Sel- en geenterapieë word nog bestudeer, maar die resultate is belowend. Kliniese proewe het sukses getoon en die Food and Drug Administration (FDA) het een soort selterapie goedgekeur. In ons 'Sleuteloorwegings: vooruitgang in gentherapie vir hemofilie', gelei deur Glenn F. Pierce, bespreek ons ​​'n oorsig van die siekte, die huidige toestand van genterapie en meer.

Wat is gentherapie vir hemofilie?

Hemofiliere het 'n gebrekkige geen, en dit veroorsaak dat hulle nie die regte proteïene het wat nodig is om bloed te stol nie. Die ontbrekende proteïen is wat die tipe hemofilie definieer. Diegene met hemofilie 'n Gebrek aan faktor VIII, en diegene met hemofilie B, faktor IX.

Vir dekades was die behandeling van hierdie twee vorme van hemofilie die neem van 'n werkskopie van die nodige proteïen, faktor VIII of faktor IV, en die pasiënt daarmee toegedien. Hierdie vervangingsterapie is die grondslag vir behandeling met hemofilie, maar dit benodig langtermynbehandeling. Genvervangingsterapie bied nie net die ontbrekende proteïen om bloed te stol nie. Die doel is om eerder die gebrekkige geen te vervang. Dit is 'n ambisieuse doelwit, maar dit sal die probleem tot dusver regstel. Deur die genetiese fout wat verband hou met hemofilie op te los, stel die behandeling die liggaam in staat om sy proteïen te maak, en daarom is daar geen verdere behandeling nodig nie.

Hoe werk gentherapie vir hemofilie

Gentherapie vir hemofilie gebruik gewoonlik 'n gewysigde virus, dus dit veroorsaak nie siektes nie. Die gemodifiseerde virus dien ook as 'n vektor om 'n afskrif van die geen in te voer wat nodig is vir die stollingsfaktor. Virusse werk goed as vektore omdat hulle selle kan binnedring en genetiese materiaal kan aflewer. Die aanpassing van die virus beteken dat dit slegs terapeutiese genetiese materiaal verskaf. Die vektore gaan in die lewer se selle in, en die lewer skep die verskillende elemente wat deur bloed benodig word, insluitend stollingsfaktore VIII en IX. Sodra die virus die funksionerende geen in die lewerselle neersit, gee die gene terapie die gene om die aktiewe stollingsfaktore van die bloed te produseer.

Wat is die doel van gentherapie vir hemofilie?

geenterapie kan 'n langtermynoplossing lewer vir diegene wat die risiko loop vir ernstige bloedingsepisodes en die foutiewe geen vervang deur een wat werk.

Die eenmalige behandelingsbenadering kan beteken dat pasiënte met hemofilie wat nou gereeld binneaarse infusies moet verduur om die nodige stollingsfaktore te bekom, moontlik een enkel dosis kan hê. Dit maak genterapie vir hemofilieë 'n revolusionêre en lewensveranderende opsie. Dit kan diegene met die siekte nuwe vryheid gee en die kans kry om hul aktiwiteit te verhoog.

Die vraag wat oor hierdie behandelingsbenadering bly, is duursaam. Albei dierlike en menslike kliniese studies het getoon die behandeling duur jare. Dit is egter 'n nuwe konsep, dus dit sal tyd neem om te sien of die enkel dosis behandeling duur.

Om meer te wete te kom oor gentherapie vir hemofilie en om die jongste nuus van teken in vir opdaterings vandag.