Gene terapie padkaart

Gentherapie vir hemofilie behels die gebruik van 'n aangepaste virus om 'n werkende kopie van 'n disfunksionele geen af ​​te lewer. By hemofilie ly faktore wat normale stolling moontlik maak. Die kopie wat hulle van genterapie ontvang, kodeer vir hierdie noodsaaklike stollingsfaktore, sodat stolling normaal kan voortgaan.

Hoe genterapie hemofilie kan help

Genterapie-navorsing bied die hoop op 'n eenmalige genesing vir mense met hemofilie. Kliniese proewe bied belowende resultate, aangesien baie deelnemers hoë vlakke van kritieke stollingsfaktore kon handhaaf.

Die Gene Therapy -padkaart

Pasiënte is dikwels bekommerd oor die veiligheid en doeltreffendheid (effektiwiteit) van die behandeling. Studies toon egter dat byna 90 persent van die proefdeelnemers normale of byna normale vlakke van antistollingsfaktoraktiwiteit sien.

Gene-oordrag vind plaas met 'n nie-patogene en replikasie-gebrekkige virus, dus is die veiligheidskwessies minimaal. Daar is egter altyd 'n risiko vir infusiereaksies van die eksperimentele genterapie, sowel as newe -effekte van immuunonderdrukkingsterapie, as dit nodig is om die toename in lewerensieme te verminder.

Dit is ook belangrik om te weet dat genterapie slegs effektief is in die behandeling van die pasiënt. Dit maak nie die gemuteerde geen wat hemofilie veroorsaak, reg nie, of verhoed dat 'n ouer die geen aan hul kind oordra.

Die Internasionale samelewing oor trombose en hemostase (ISTH) bestaan ​​uit wêreldbekende kundiges in die wêreldwye hemofiliegemeenskap. Boonop ontwikkel ISTH's onderwyshulpbronne wat pasiënte en gesinne 'n sitplek in die voorste ry bied in die ontwikkeling van hierdie wonderlike nuwe behandelingsprotokol.

ISTH help pasiënte genterapie verstaan en hoe dit eendag 'n geneesmiddel kan wees vir 'n toestand wat tans 'n leeftyd van behandeling verg.

Image