Hoogtepunte van die 64ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling
Opdaterings oor drie deurlopende kliniese proewe op volwassenes met ernstige hemofilie B
Vinnige opruiming van vektor na AAV-gemedieerde FVIII geenoordrag in die Fase I/II-proef van SPK-8011 in mense met hemofilie A
Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH
Verduideliking van die meganisme agter die AAV-afgeleide faktor VIII-toetsteenstrydigheid
Verwantskap tussen transgeen-geproduseerde FVIII en bloedingtempo's 2 jaar na geenoordrag met Valoctocogene Roxaparvovec: Resultate van Gener8-1
Resultate van B-LIEVE, 'n fase 1/2 dosis-bevestigingstudie van FLT180a AAV geenterapie by pasiënte met hemofilie B
Verbeterings in gesondheidsverwante lewenskwaliteit by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B na ontvangs van Etranacogene Dezaparvovec geenterapie
Hoogtepunte van die 25ste jaarvergadering van ASGCT
Stabiele hemostatiese regstelling en verbeterde hemofilie-verwante lewenskwaliteit: Finale ontleding van die kernfase 3 HOOP-B-proef van Etranacogene Dezaparvovec
Lewering van CRISPR/Cas9 mRNA LNP's om 'n klein verwydering in FVIII geen in hemofilie A muise te herstel
'n Faktor VIII-variant met uitskakeling van die N-glikosileringsterrein by 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponse in geenterapie-behandelde hemofilie A-muise
Stabilin-2-promotor moduleer die immuunrespons op FVIII na Lentivirale vektor aflewering in hemofiele muise
Hoogtepunte van die WFH 2022 Wêreldkongres
Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word
Beskikbaar vir CME-krediet!
Onderwerp: Gentherapie in hemofilie
Akkreditasietipe: AMA PRA Kategorie 1 Krediet (s)™
Release date: Junie 6, 2022
Vervaldatum: Junie 5, 2023
Geskatte tyd om aktiwiteit te voltooi: 15 minute
Hoogtepunte van die 15de jaarlikse kongres van EAHAD
Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B
Finale ontleding van die kernfase 3 HOPE-B geenterapieproef
Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A: resultate van die GENEr8-1 tweejaar analise
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Hoogtepunte van NHF se 16de werkswinkel oor nuwe tegnologieë en geenoordrag vir hemofilie
Hoogtepunte van die 63ste ASH Jaarvergadering
Verwantskap tussen endogene, transgeen FVIII-uitdrukking en bloedinggebeurtenisse na valoktokogen Roxaparvovec-geenoordrag vir ernstige hemofilie A: 'n Post-hoc-analise van die GENEr8-1 Fase 3-proef
Bloedingdata oor basislyn FIX-uitdrukkingsvlakke by mense met hemofilie B: 'n ontleding deur die 'faktoruitdrukkingstudie' te gebruik
Opvolg van meer as 5 jaar in 'n groep pasiënte met hemofilie B behandel met Fidanacogen Elaparvovec adeno-geassosieerde virus geenterapie
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Faktor IX-uitdrukking binne die normale omvang voorkom spontane bloeding wat behandeling vereis na aanleiding van FLT180a-geenterapie by pasiënte met ernstige hemofilie B: Langtermyn-opvolgstudie van die B-Amaze-program
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitering van vektorintegrasieterreine in in vivo geenterapiebenaderings deur vloeibare-biopsie-integrasie-werfvolgorde
Oorkom anti-AAV voorafbestaande immuniteit om veilige en doeltreffende geneoordrag in kliniese instellings te bereik.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Huidige opdatering van kliniese proewe oor geenterapie vir hemofilie
Wolfgang Miesbach, besturende direkteur
Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassosieerde virusgenoordrag vir ernstige hemofilie A: Resultate uit die fase 3 GENEr8-1-proef
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B
Steven W. Pipe, besturende direkteur
52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Ondersoek na vroeë uitkomste na aanleiding van Adeno-geassosieerde virale gentherapie in 'n hondhemofiliemodel
David Lillicrap, besturende direkteur, FRCPC
Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Die evolusie van AAV Vector Gene Therapy is aan die gang in hemofilie. Sal die unieke kenmerke van BAY 2599023 voldoen aan die uitstaande behoeftes?
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Karakterisering van Adeno-geassosieerde virusvektore volharding na langtermynopvolg in die hemofilie 'n hondemodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue langtermynuitdrukking van FVIII
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie
Barbara A. Konkle, besturende direkteur
AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie
Barbara A. Konkle, besturende direkteur
ISTH-konferensie-inligtingsessies
Fase I / II-proef van SPK-8011: stabiele en duursame FVIII-uitdrukking vir> 2 jaar met beduidende ABR-verbeterings in aanvanklike dosiskohorte na AAV-bemiddelde FVIII-genetiese oordrag vir hemofilie A
Lindsey A. George, besturende direkteur
Langtermyn-vektorgenoomuitkomste en immunogenisiteit van AAV FVIII-genetiese oordrag in die hemofilie, 'n hondemodel
Paul Batty, MBBS, PhD
'N Roman Adeno Associated Virus (AAV) Gentherapie (FLT180a) behaal normale FIX aktiwiteitsvlakke in ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekwensie, ligging en aard van AAV-vektorinsetsels na langdurige opvolging van FVIII-transgeene aflewering in 'n hemofilie 'n Hondemodel
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH-konferensie-inligtingsessies
Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferensie-inligtingsessies
Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie
Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Ontwikkeling van 'n kliniese kandidaat AAV3-vektor vir genterapie van hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrasie-analise na langdurige opvolg by hemofilie 'n Honde onthul die genetiese gevolge van AAV-gemedieerde genkorreksie
Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Konferensie dekking vanaf Orlando
Konferensiedekking van Orlando, met kundige onderhoude oor die jongste vordering in Geneerapie.
Konferensie dekking - regstreeks vanaf Orlando 2019






