Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH

Verduideliking van die meganisme agter die AAV-afgeleide faktor VIII-toetsteenstrydigheid

Verduideliking van die meganisme agter die AAV-afgeleide faktor VIII-toetsteenstrydigheid

Anna Sternberg, PhD

Verwantskap tussen transgeen-geproduseerde FVIII en bloedingtempo's 2 jaar na geenoordrag met Valoctocogene Roxaparvovec: Resultate van Gener8-1

Verwantskap tussen transgeen-geproduseerde FVIII en bloedingtempo's 2 jaar na geenoordrag met Valoctocogene Roxaparvovec: Resultate van Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Resultate van B-LIEVE, 'n fase 1/2 dosis-bevestigingstudie van FLT180a AAV geenterapie by pasiënte met hemofilie B

Resultate van B-LIEVE, 'n fase 1/2 dosis-bevestigingstudie van FLT180a AAV geenterapie by pasiënte met hemofilie B

Guy Young, besturende direkteur

Verbeterings in gesondheidsverwante lewenskwaliteit by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B na ontvangs van Etranacogene Dezaparvovec geenterapie

Verbeterings in gesondheidsverwante lewenskwaliteit by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B na ontvangs van Etranacogene Dezaparvovec geenterapie

Steven W. Pipe, M

Hoogtepunte van die 25ste jaarvergadering van ASGCT

Stabiele hemostatiese regstelling en verbeterde hemofilie-verwante lewenskwaliteit: Finale ontleding van die kernfase 3 HOOP-B-proef van Etranacogene Dezaparvovec

Stabiele hemostatiese regstelling en verbeterde hemofilie-verwante lewenskwaliteit: Finale ontleding van die kernfase 3 HOOP-B-proef van Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Lewering van CRISPR/Cas9 mRNA LNP's om 'n klein verwydering in FVIII geen in hemofilie A muise te herstel

Lewering van CRISPR/Cas9 mRNA LNP's om 'n klein verwydering in FVIII geen in hemofilie A muise te herstel

Chun-Yu Chen, PhD

'n Faktor VIII-variant met uitskakeling van die N-glikosileringsterrein by 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponse in geenterapie-behandelde hemofilie A-muise

'n Faktor VIII-variant met uitskakeling van die N-glikosileringsterrein by 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponse in geenterapie-behandelde hemofilie A-muise

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2-promotor moduleer die immuunrespons op FVIII na Lentivirale vektor aflewering in hemofiele muise

Stabilin-2-promotor moduleer die immuunrespons op FVIII na Lentivirale vektor aflewering in hemofiele muise

Antonia Follenzi, MD, PhD

Hoogtepunte van die WFH 2022 Wêreldkongres

Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word

Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word

Barbara Konkle, besturende direkteur

Beskikbaar vir CME-krediet!

Onderwerp: Gentherapie in hemofilie
Akkreditasietipe: AMA PRA Kategorie 1 Krediet (s)™
Release date: Junie 6, 2022
Vervaldatum: Junie 5, 2023
Geskatte tyd om aktiwiteit te voltooi: 15 minute

Hoogtepunte van die 15de jaarlikse kongres van EAHAD

Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B

Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Finale ontleding van die kernfase 3 HOPE-B geenterapieproef: stabiele bestendige-toestand doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B

Finale ontleding van die kernfase 3 HOPE-B geenterapieproef

Wolfgang Miesbach, besturende direkteur

Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A: resultate van die GENEr8-1 tweejaar analise

Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A: resultate van die GENEr8-1 tweejaar analise

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit

Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Hoogtepunte van NHF se 16de werkswinkel oor nuwe tegnologieë en geenoordrag vir hemofilie

AAV-integrasie opsomming en implikasies

AAV Integrasie Opsomming en Implikasies

Frederic D. Boesman, PhD

Verbreek transgeenverdraagsaamheid deur immuunonderdrukking

Verbreek transgeenverdraagsaamheid deur immuunonderdrukking

Valder R. Arruda, MD, PhD

Gemik op sinusoïale endoteel

Gemik op sinusoïale endoteel

Antonia Follenzi, MD, PhD

Hoogtepunte van die 63ste ASH Jaarvergadering

'n Post-hoc-analise van die GENEr8-1 Fase 3-proef

Verwantskap tussen endogene, transgeen FVIII-uitdrukking en bloedinggebeurtenisse na valoktokogen Roxaparvovec-geenoordrag vir ernstige hemofilie A: 'n Post-hoc-analise van die GENEr8-1 Fase 3-proef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Bloedingdata oor basislyn FIX-uitdrukkingsvlakke by mense met hemofilie B: 'n ontleding deur die 'faktoruitdrukkingstudie' te gebruik

Bloedingdata oor basislyn FIX-uitdrukkingsvlakke by mense met hemofilie B: 'n ontleding deur die 'faktoruitdrukkingstudie' te gebruik

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Opvolg van meer as 5 jaar in 'n groep pasiënte met hemofilie B behandel met Fidanacogen Elaparvovec adeno-geassosieerde virus geenterapie

Opvolg van meer as 5 jaar in 'n groep pasiënte met hemofilie B behandel met Fidanacogen Elaparvovec adeno-geassosieerde virus geenterapie

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Faktor IX-uitdrukking binne die normale omvang voorkom spontane bloeding wat behandeling vereis na aanleiding van FLT180a-geenterapie by pasiënte met ernstige hemofilie B: Langtermyn-opvolgstudie van die B-Amaze-program

Faktor IX-uitdrukking binne die normale omvang voorkom spontane bloeding wat behandeling vereis na aanleiding van FLT180a-geenterapie by pasiënte met ernstige hemofilie B: Langtermyn-opvolgstudie van die B-Amaze-program

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Hoogtepunte van die ESGCT 28ste jaarlikse kongres

Monitering van vektorintegrasieterreine in in vivo geenterapiebenaderings deur vloeibare-biopsie-integrasie-werfvolgorde

Monitering van vektorintegrasieterreine in in vivo geenterapiebenaderings deur vloeibare-biopsie-integrasie-werfvolgorde

Daniela Cesana, PhD

Oorkom anti-AAV voorafbestaande immuniteit om veilige en doeltreffende geenoordrag in kliniese omgewings te bewerkstellig.

Oorkom anti-AAV voorafbestaande immuniteit om veilige en doeltreffende geneoordrag in kliniese instellings te bereik.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirale geenterapie vir die lewer vir hemofilie en verder

Lentivirale geenterapie vir die lewer vir hemofilie en verder

Alessio Cantore, PhD

Huidige opdatering van kliniese proewe oor geenterapie vir hemofilie

Huidige opdatering van kliniese proewe oor geenterapie vir hemofilie

Wolfgang Miesbach, besturende direkteur

Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassosieerde virusgenoordrag vir ernstige hemofilie A: Resultate uit die fase 3 GENEr8-1-proef

Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassosieerde virusgenoordrag vir ernstige hemofilie A: Resultate uit die fase 3 GENEr8-1-proef

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B

Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B

Steven W. Pipe, besturende direkteur

52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef

52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Ondersoek na vroeë uitkomste na aanleiding van Adeno-geassosieerde virale gentherapie in 'n hondhemofiliemodel

Ondersoek na vroeë uitkomste na aanleiding van Adeno-geassosieerde virale gentherapie in 'n hondhemofiliemodel

David Lillicrap, besturende direkteur, FRCPC

Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Die evolusie van AAV Vector Gene Therapy is aan die gang in hemofilie. Sal die unieke kenmerke van BAY 2599023 voldoen aan die uitstaande behoeftes?

Die evolusie van AAV Vector Gene Therapy is aan die gang in hemofilie. Sal die unieke kenmerke van BAY 2599023 voldoen aan die uitstaande behoeftes?

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Hoogtepunte van die EAHAD 2021 Virtuele Kongres

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Karakterisering van Adeno-geassosieerde virusvektore volharding na langtermynopvolg in die hemofilie 'n hondemodel

Karakterisering van Adeno-geassosieerde virusvektore volharding na langtermynopvolg in die hemofilie 'n hondemodel

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH-konferensiebriefings

Verdien CME KREDIET

Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue langtermynuitdrukking van FVIII

Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue langtermynuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie

Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering

Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie

Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

ISTH-konferensie-inligtingsessies

Fase I / II-proef van SPK-8011: stabiele en duursame FVIII-uitdrukking vir> 2 jaar met beduidende ABR-verbeterings in aanvanklike dosiskohorte na AAV-bemiddelde FVIII-genetiese oordrag vir hemofilie A

Fase I / II-proef van SPK-8011: stabiele en duursame FVIII-uitdrukking vir> 2 jaar met beduidende ABR-verbeterings in aanvanklike dosiskohorte na AAV-bemiddelde FVIII-genetiese oordrag vir hemofilie A

Lindsey A. George, besturende direkteur

Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A

Langtermyn-vektorgenoomuitkomste en immunogenisiteit van AAV FVIII-genetiese oordrag in die hemofilie, 'n hondemodel

Paul Batty, MBBS, PhD

'N Roman Adeno Associated Virus (AAV) Gentherapie (FLT180a) behaal normale FIX aktiwiteitsvlakke in ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

'N Roman Adeno Associated Virus (AAV) Gentherapie (FLT180a) behaal normale FIX aktiwiteitsvlakke in ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekwensie, ligging en aard van AAV-vektorinsetsels na langdurige opvolging van FVIII-transgeene aflewering in 'n hemofilie 'n Hondemodel

Frekwensie, ligging en aard van AAV-vektorinsetsels na langdurige opvolging van FVIII-transgeene aflewering in 'n hemofilie 'n Hondemodel

Paul Batty, MBBS, PhD

WFH-konferensie-inligtingsessies

Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B

Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A

Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT-konferensie-inligtingsessies

Verdien CME KREDIET

Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate

Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie

Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Ontwikkeling van 'n kliniese kandidaat AAV3-vektor vir genterapie van hemofilie B

Ontwikkeling van 'n kliniese kandidaat AAV3-vektor vir genterapie van hemofilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-integrasie-analise na langdurige opvolg by hemofilie 'n Honde onthul die genetiese gevolge van AAV-gemedieerde genkorreksie

AAV-integrasie-analise na langdurige opvolg by hemofilie 'n Honde onthul die genetiese gevolge van AAV-gemedieerde genkorreksie

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Konferensie dekking vanaf Orlando

Konferensiedekking van Orlando, met kundige onderhoude oor die jongste vordering in Geneerapie.

Verdien CME KREDIET

Konferensie dekking - regstreeks vanaf Orlando 2019

Onlangse opdaterings oor kliniese proewe vir genenterapie in hemofilie B

Optimistiese data vir langtermynveiligheid en doeltreffendheid van proefnemings oor genenterapie in hemofilie

Langtermynuitdrukking van AAV-gemedieerde FVIII genetiese oordrag en vektorintegrasiegebeurtenisse in hemofilie

Nuwe benaderings tot hemofilie-genenterapie in prekliniese ontwikkeling

Bestaande teenliggaampies teen AAV en gevolge vir hemofiliegenerapie

Die toekoms van Hemophilia Geneerapie

Voor te berei op die goedkeuring van genterapie vir hemofilie

Hoogtepunte uit die NHF 15de werkswinkel oor nuwe tegnologie en genetiese oordrag vir hemofilie

Aangebied deur: David Lillicrap, MD en Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 September, 2019 • Washington, DC

Konferensie-dekking vanaf ISTH 2019 in Melbourne

Konferensie-dekking vanaf ISTH 2019 in Melbourne, met kundige onderhoude oor die jongste vordering in Geneerapie.

Verdien CME KREDIET

Konferensie dekking - ISTH 2019 in Melbourne

Die ALTA-studie: SB-525 Gentherapie by volwassenes met hemofilie A

Die voorkoms van voorafbestaande AAV-teenliggaampies en implikasies vir genterapie by hemofilie

Resultate van die AMT-060 en AMT-061 Geneerapie-proewe by pasiënte met hemofilie B

Aanvanklike resultate van die Fase 1/2 Alta-studie: SB-525 Geneerapie by volwassenes met Hemophilia A

Een jaar opvolg van pasiënte met hemofilie B na SPK-9001 genetiese oordrag

AMT-061 Genetransfer by volwassenes met hemofilie B: Vroeë resultate van 'n fase 2b-proef

Huidige status van genterapie vir hemofilie

FLT180a: AAV-vektor vir die volgende generasie vir hemofilie B

Stabiele uitdrukking van FIX: Opgedateerde resultate van die AMT-060 Gentherapie-proef by pasiënte met hemofilie B.

Lentivirale faktorgebaseerde faktor VIII en faktor IX genterapie in nie-menslike primate

Valoctocogene Roxaparvovec AAV Geneerapie vir pasiënte met Hemophilia A: Nuwe resultate

Vooruit gekyk na genterapie vir hemofilie

Persoon op straat - ISTH 2019 in Melbourne

Kyk as deelnemers aan die ISTH 2019-kongres in Melbourne, Australië, en bespreek hul reaksies op die sessie oor genenterapie in Hemophilia.

Produk teater- ISTH 2019 Melbourne

Kyk hoe Flora Peyvandi, MD, PhD en K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH die bekendstelling van Gentherapy in Hemophilia aankondig: 'n ISTH Education Initiative

Grondlynopname-plakkaat

Plakkaat

Plakkaat aangebied tydens die ISTH 2019-kongres
Sondag 7 Julie • 18:30 - 19:30
Samevatting / Plakkaat #: PB1724
Melbourne, Australië

Vroeg in 2019 het ISTH 'n groep wêreldbekende kundiges uit die wêreldwye hemofilie-gemeenskap georganiseer om 'n opname te ontwikkel om onvoldoende opvoedkundige behoeftes te identifiseer wat spesifiek is vir genterapie in hemofilie. Die opname is aanlyn aan 'n internasionale gehoor versprei. Die resultate het getoon dat baie meer opvoeding benodig oor die grondbeginsels van geenterapie en 'n beter begrip van geenterapie as 'n behandelingsbenadering vir hemofilie A en B.

Kyk na plakkaat

Opvoedkundige padkaart

ISTH se Opvoedkundige Padkaart - Voorligting vir die toekoms
Berei u voor om hierdie kritiese vrae te beantwoord

Ek stem saam met die Terme en voorwaardes en die Privaatheidsbeleid

Oor ons

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL