Hoogtepunte van die EAHAD 2021 Virtuele Kongres
Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Karakterisering van Adeno-geassosieerde virusvektore volharding na langtermynopvolg in die hemofilie 'n hondemodel
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ASH-konferensiebriefings
Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue langtermynuitdrukking van FVIII
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie
Barbara A. Konkle, besturende direkteur
AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie
Barbara A. Konkle, besturende direkteur
ISTH-konferensie-inligtingsessies
Fase I / II-proef van SPK-8011: stabiele en duursame FVIII-uitdrukking vir> 2 jaar met beduidende ABR-verbeterings in aanvanklike dosiskohorte na AAV-bemiddelde FVIII-genetiese oordrag vir hemofilie A
Lindsey A. George, besturende direkteur
Langtermyn-vektorgenoomuitkomste en immunogenisiteit van AAV FVIII-genetiese oordrag in die hemofilie, 'n hondemodel
Paul Batty, MBBS, PhD
'N Roman Adeno Associated Virus (AAV) Gentherapie (FLT180a) behaal normale FIX aktiwiteitsvlakke in ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekwensie, ligging en aard van AAV-vektorinsetsels na langdurige opvolging van FVIII-transgeene aflewering in 'n hemofilie 'n Hondemodel
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH-konferensie-inligtingsessies
Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferensie-inligtingsessies
Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate
Steven W. Pipe, besturende direkteur
Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie
Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Ontwikkeling van 'n kliniese kandidaat AAV3-vektor vir genterapie van hemofilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrasie-analise na langdurige opvolg by hemofilie 'n Honde onthul die genetiese gevolge van AAV-gemedieerde genkorreksie
Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Konferensie dekking vanaf Orlando
Konferensiedekking van Orlando, met kundige onderhoude oor die jongste vordering in Geneerapie.
Konferensie dekking - regstreeks vanaf Orlando 2019






