Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

WATCH
Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B

Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef

52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Ondersoek na vroeë uitkomste na aanleiding van Adeno-geassosieerde virale gentherapie in 'n hondhemofiliemodel

Ondersoek na vroeë uitkomste na aanleiding van Adeno-geassosieerde virale gentherapie in 'n hondhemofiliemodel

David Lillicrap, besturende direkteur, FRCPC

WATCH
Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Die evolusie van AAV Vector Gene Therapy is aan die gang in hemofilie. Sal die unieke kenmerke van BAY 2599023 voldoen aan die uitstaande behoeftes?

Die evolusie van AAV Vector Gene Therapy is aan die gang in hemofilie. Sal die unieke kenmerke van BAY 2599023 voldoen aan die uitstaande behoeftes?

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH

Hoogtepunte van die EAHAD 2021 Virtuele Kongres

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Karakterisering van Adeno-geassosieerde virusvektore volharding na langtermynopvolg in die hemofilie 'n hondemodel

Karakterisering van Adeno-geassosieerde virusvektore volharding na langtermynopvolg in die hemofilie 'n hondemodel

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

Opvolg van 'n nuwe adeno-geassosieerde virus (AAV) gentherapie (FLT180a) Bereiking van normale FIX aktiwiteitsvlakke by ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

ASH-konferensiebriefings

Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue ​​langtermynuitdrukking van FVIII

Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue ​​langtermynuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie

Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

WATCH
AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering

Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie

Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

WATCH

ISTH-konferensie-inligtingsessies

Fase I / II-proef van SPK-8011: stabiele en duursame FVIII-uitdrukking vir> 2 jaar met beduidende ABR-verbeterings in aanvanklike dosiskohorte na AAV-bemiddelde FVIII-genetiese oordrag vir hemofilie A

Fase I / II-proef van SPK-8011: stabiele en duursame FVIII-uitdrukking vir> 2 jaar met beduidende ABR-verbeterings in aanvanklike dosiskohorte na AAV-bemiddelde FVIII-genetiese oordrag vir hemofilie A

Lindsey A. George, besturende direkteur

WATCH
Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A

Langtermyn-vektorgenoomuitkomste en immunogenisiteit van AAV FVIII-genetiese oordrag in die hemofilie, 'n hondemodel

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
'N Roman Adeno Associated Virus (AAV) Gentherapie (FLT180a) behaal normale FIX aktiwiteitsvlakke in ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

'N Roman Adeno Associated Virus (AAV) Gentherapie (FLT180a) behaal normale FIX aktiwiteitsvlakke in ernstige hemofilie B (HB) pasiënte (B-AMAZE studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekwensie, ligging en aard van AAV-vektorinsetsels na langdurige opvolging van FVIII-transgeene aflewering in 'n hemofilie 'n Hondemodel

Frekwensie, ligging en aard van AAV-vektorinsetsels na langdurige opvolging van FVIII-transgeene aflewering in 'n hemofilie 'n Hondemodel

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

WFH-konferensie-inligtingsessies

Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B

Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A

Eerste-in-mens Vier-jaar-opvolgstudie van duursame terapeutiese doeltreffendheid en veiligheid: AAV-Gentherapie met Valoctocogene Roxaparvovec vir ernstige hemofilie A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT-konferensie-inligtingsessies

Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate

Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate

Steven W. Pipe, besturende direkteur

WATCH
Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie

Afrese gebruik om neutrale AAV-teenliggaampies by pasiënte te verwyder wat voorheen uitgesluit was van genterapie
 

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

WATCH
Ontwikkeling van 'n kliniese kandidaat AAV3-vektor vir genterapie van hemofilie B

Ontwikkeling van 'n kliniese kandidaat AAV3-vektor vir genterapie van hemofilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV-integrasie-analise na langdurige opvolg by hemofilie 'n Honde onthul die genetiese gevolge van AAV-gemedieerde genkorreksie

AAV-integrasie-analise na langdurige opvolg by hemofilie 'n Honde onthul die genetiese gevolge van AAV-gemedieerde genkorreksie

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

WATCH

Konferensie dekking vanaf Orlando

Konferensiedekking van Orlando, met kundige onderhoude oor die jongste vordering in Geneerapie.

Verdien CME KREDIET

Konferensie dekking - regstreeks vanaf Orlando 2019

Onlangse opdaterings oor kliniese proewe vir genenterapie in hemofilie B
Optimistiese data vir langtermynveiligheid en doeltreffendheid van proefnemings oor genenterapie in hemofilie
Langtermynuitdrukking van AAV-gemedieerde FVIII genetiese oordrag en vektorintegrasiegebeurtenisse in hemofilie
Nuwe benaderings tot hemofilie-genenterapie in prekliniese ontwikkeling
Bestaande teenliggaampies teen AAV en gevolge vir hemofiliegenerapie
Die toekoms van Hemophilia Geneerapie
Voor te berei op die goedkeuring van genterapie vir hemofilie