Kliniese vooruitgang met betrekking tot genterapie-opdaterings oor kliniese proewe van genterapie in hemofilie
Die impak van vooraf bestaande immuniteit op die nie-kliniese farmakodinamika van AAV5-gebaseerde genenterapie
Terapeutiese hFIX-aktiwiteit bereik na enkelvoudige AAV5-hFIX-behandeling by hemofilie B-pasiënte en NHP's met bestaande anti-AAV5 NAB's
Hiperaktiwiteit van faktor IX Padua (R338L) hang af van faktor VIIIa-kofaktoraktiwiteit