BioMarin kondig positiewe fase 3-resultate vir terapie vir gentherapie aan by volwassenes met erge hemofilie A; Bestudeer al die primêre en sekondêre doeltreffendheidspunte in een jaar datastel
Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.