Monitering van vektorintegrasieterreine in in vivo geenterapiebenaderings deur vloeibare-biopsie-integrasie-werfvolgorde
Hoogtepunte van die ESGCT 28ste jaarlikse kongres

Monitering van vektorintegrasieterreine in in vivo geenterapiebenaderings deur vloeibare-biopsie-integrasie-werfvolgorde

D Cesana1, A Calabrië1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, 'n Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Boesman5, 'n Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, 'n Fischer2, M Cavazzana2, E Ses2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Instituut vir Geenterapie (HSR-TIGET)

2Laboratorium vir menslike limfohematopoiese, INSERM, Frankryk

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frankryk

4Dr. von Hauner Kinderhospitaal, LMU, Duitsland

5Departement Mikrobiologie, UPenn, VSA

Sleuteldatapunte

IS Herwinning van selvrye DNA gesuiwer uit liggaamsvloeistowwe

Selvrye DNA (cfDNA) word in die bloed vrygestel vanaf gesonde, ontsteekte of siek soliede orgaanselle (soos lewer of timus) wat apoptose of nekrose ondergaan. Genetiese veranderinge in gesuiwerde cfDNA, insluitend vektor-genomiese integrasie-terreine (IS) van getransduseerde selle, kan opgespoor word deur vloeibare biopsie-integrasie-plek volgordebepaling (LiBIS-seq).

Karakterisering van Lentivirus (LV)-integrasieprofiel in hemofiele honde

Drie volwasse hemofiele honde (O21, M57 en O59) het 'n enkele inspuiting van LV'e ontvang wat verskillende weergawes van honde stollings FIX uitdruk. Vir elke hond is cfDNA gesuiwer uit bloedserum geoes op 7-8 verskillende tydpunte vanaf 30 tot 532 d na inspuiting. Hierdie grafiek toon die beraamde populasiegrootte van gemerkte selklone wat bydra tot die gedeelde IS'e oor tyd in honde M57 en O59.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL