Steven W. Pipe, besturende direkteur
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW Pyp6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Duitsland

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, Londen, Verenigde Koninkryk

3Amsterdam Universiteit Mediese Sentrum, Amsterdam, Nederland

4uniQure Inc, Lexington, Verenigde State

5uniQure BV, Amsterdam, Nederland

6Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State

Sleuteldatapunte

  • 69-jarige, wit nie-Spaanse man met matig ernstige hemofilie B
  • 1980-Gediagnoseer met HBV (+ve vir anti-HBs, en anti-HBc en anti-HBe teenliggaampies)
  • 1983-Gediagnoseer met nie-A/nie-N hepatitis
  • 2003-Bevestig positief vir HCV wanneer toetse beskikbaar is
  • 2015-geëvalueer vir HCV-uitwissingsterapie, genotipe 1a, geen beduidende fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Behandel met paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir en ribavirien; om 'n volgehoue ​​virologiese reaksie te verkry
  • Sosiale geskiedenis, veral vir rook, alkoholverbruik van 0-2 eenhede per week
  • Gesinsgeskiedenis is opvallend vir kanker

Lewerverwante mediese geskiedenis van 'n pasiënt met hemofilie B in die HOPE-B-proef wat hepatosellulêre karsinoom ervaar het terwyl hy aan die studie deelgeneem het. Sy mediese geskiedenis bevat verskeie risikofaktore vir die ontwikkeling van HCC, insluitend hepatitis B en C, gevorderde ouderdom en alkoholverbruik.

Opsomming van HCC Molekulêre Analises
Na 1 jaar na infusie het ultraklank per protokol 'n subkapsulêre lewer letsel onthul. Hierdie tabel gee 'n opsomming van die daaropvolgende analise van die molekulêre integrasie en die volgorde van die hele genoom wat uitgevoer is op gewasweefsel, insluitend verwagte bevindings as die HCC afhanklik was van (kolom 1) of onafhanklik van (kolom 2) AAV -integrasie. Die werklike bevindings van die ontledings word in kolom 3 getoon.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL