Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres
Verslag oor lewerveiligheid uit die fase 3 HOPE-B gentherapie-proef by volwassenes met hemofilie B
M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW Pyp6
1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Duitsland
2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, Londen, Verenigde Koninkryk
3Amsterdam Universiteit Mediese Sentrum, Amsterdam, Nederland
4uniQure Inc, Lexington, Verenigde State
5uniQure BV, Amsterdam, Nederland
6Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State
Sleuteldatapunte
- 69-jarige, wit nie-Spaanse man met matig ernstige hemofilie B
- 1980-Gediagnoseer met HBV (+ve vir anti-HBs, en anti-HBc en anti-HBe teenliggaampies)
- 1983-Gediagnoseer met nie-A/nie-N hepatitis
- 2003-Bevestig positief vir HCV wanneer toetse beskikbaar is
- 2015-geëvalueer vir HCV-uitwissingsterapie, genotipe 1a, geen beduidende fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
- 2015-Behandel met paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir en ribavirien; om 'n volgehoue virologiese reaksie te verkry
- Sosiale geskiedenis, veral vir rook, alkoholverbruik van 0-2 eenhede per week
- Gesinsgeskiedenis is opvallend vir kanker
Lewerverwante mediese geskiedenis van 'n pasiënt met hemofilie B in die HOPE-B-proef wat hepatosellulêre karsinoom ervaar het terwyl hy aan die studie deelgeneem het. Sy mediese geskiedenis bevat verskeie risikofaktore vir die ontwikkeling van HCC, insluitend hepatitis B en C, gevorderde ouderdom en alkoholverbruik.
Na 1 jaar na infusie het ultraklank per protokol 'n subkapsulêre lewer letsel onthul. Hierdie tabel gee 'n opsomming van die daaropvolgende analise van die molekulêre integrasie en die volgorde van die hele genoom wat uitgevoer is op gewasweefsel, insluitend verwagte bevindings as die HCC afhanklik was van (kolom 1) of onafhanklik van (kolom 2) AAV -integrasie. Die werklike bevindings van die ontledings word in kolom 3 getoon.
VERWANTE INHOUD
Interaktiewe webinars
Langtermyn-uitkomste: Duursaamheid en veiligheid
Aangebied deur prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindernisse en geleenthede
Aangebied deur Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Ondersteuning van pasiënte, pasiëntberading en monitering
Aangebied deur Lindsey A. George, MD ...
Gentherapie vir FVIII
Aangebied deur K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Opdatering oor die doeltreffendheid van kliniese proewe
Aangebied deur Guy Young, MD ...
Adeno-geassosieerde virale (AAV) vektorgene terapie: toepassing op hemofilie
Aangebied deur Barbara A. Konkle, MD ...
Gentherapie vir die behandeling van hemofilie: 'n inleiding tot adeno-geassosieerde virale vektoreenoordrag
Aangebied deur Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Gentherapie vir die behandeling van hemofilie: Algemene kommer by gentherapie
Aangebied deur Thierry VandenDriessche, PhD ...
Gentherapie vir die behandeling van hemofilie: ander strategieë en teikens
Aangebied deur Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
'N Geskiedenis van hemofilie-behandeling: nie-vervangende terapie na genterapie
Aangebied deur Steven W. Pipe, MD ...
Leer ken oor terapie: terminologie en konsepte
Aangebied deur David Lillicrap, MD ...
podcasts
