Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die ESGCT 28ste jaarlikse kongres
Lentivirale geenterapie vir die lewer vir hemofilie en verder
Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Instituut vir Geenterapie
Universiteit Vita-Salute San Raffaele
Milaan, Italië
Sleuteldatapunte
- Lentivirale vektor (LV) vir lewergeneterapie
- Normale tot supranormale menslike stollingsfaktoraktiwiteit in NHP
Die konstruk van die lentivirale vektore wat ontwerp is vir lewergerigte geenterapie en gebruik word om die menslike FIX- of FVIII-transgene te verpak wat in nie-menslike primate geïnfuseer is om hepatosiete met die vektor-transgeen-konstruk te transduseer.
Die uitdrukking van hFIX en hFVIII in nie-menslike primate wat geïnfuseer is met die lentivirale vektor wat die ooreenstemmende transgeen bevat. Die LV-FIX vektor-transgeen is teen dosisse van 2.5 x 10 toegedien-9 TU/kg (n = 1) en 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Die LV-FVIII vektor-transgeen konstruk is geïnfuseer teen dosisse van 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) en 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
VERWANTE INHOUD
