Lentivirale geenterapie vir die lewer vir hemofilie en verder
Hoogtepunte van die ESGCT 28ste jaarlikse kongres

Lentivirale geenterapie vir die lewer vir hemofilie en verder

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Instituut vir Geenterapie
Universiteit Vita-Salute San Raffaele
Milaan, Italië

Sleuteldatapunte

Lentivirale vektor (LV) vir lewergeneterapie

Die konstruk van die lentivirale vektore wat ontwerp is vir lewergerigte geenterapie en gebruik word om die menslike FIX- of FVIII-transgene te verpak wat in nie-menslike primate geïnfuseer is om hepatosiete met die vektor-transgeen-konstruk te transduseer.

Normale tot supranormale menslike stollingsfaktoraktiwiteit in NHP

Die uitdrukking van hFIX en hFVIII in nie-menslike primate wat geïnfuseer is met die lentivirale vektor wat die ooreenstemmende transgeen bevat. Die LV-FIX vektor-transgeen is teen dosisse van 2.5 x 10 toegedien-9 TU/kg (n = 1) en 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Die LV-FVIII vektor-transgeen konstruk is geïnfuseer teen dosisse van 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) en 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL