Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, NS Sleutel⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW Pyp⁸, HOOP-B-ondersoekers

¹Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

²Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

³Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde State

Universiteit van Noord -Carolina, Chapel Hill, Verenigde State

⁵Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië

⁶uniQure BV, Amsterdam, Nederland

⁷uniQure Inc, Lexington, Verenigde State

⁸Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State

Sleuteldatapunte

FIX -aktiwiteit by pasiënte met en sonder AAV5 -neutralisering van teenliggaampies
Nadelige gebeurtenisse uit die HOOP-B-verhoor

FIX -aktiwiteit by pasiënte met en sonder AAV5 -neutralisering van teenliggaampies

In die HOPE-B-proef het 23 van 54 aanvanklike deelnemers aan die beginlyn waarneembare neutraliserende AAV5-teenliggaampies (Nabs) -titers gehad, en dit was moontlik om die resultate vir korrelasie tussen NAbs en FIX-aktiwiteit te evalueer. Die vertikale as is die waargenome 6 maande FIX -aktiwiteit van diegene wat 'n volle dosis vektor ontvang het. Pasiënte met onopspoorbare NAbs is op 7 op die horisontale as (die drempel van die toets) geteken. Die horisontale as toon die titers van die ander deelnemers oor 'n reeks van 7–700. Daar was een deelnemer wat nie reageer nie, wat 'n titer van> 3200 gehad het, wat nie ingesluit is nie. Soos in die grafiek getoon, was FIX-aktiwiteit soortgelyk aan deelnemers met en sonder vooraf bestaande NAbs tot AAV5 tot 'n titer van 678.

Nadelige gebeurtenisse uit die HOOP-B-verhoor

Hierdie tabel uit die HOPE-B-studie toon nadelige gebeurtenisse na transgene-infusie vir pasiënte met (n = 23) en sonder (n = 31) waarneembare AAV5-neutraliserende teenliggaampies (NAbs) by die basislyn. Soos met die vlakke van FIX, was daar geen duidelike verskil in AE's vir pasiënte met en sonder AAV5 NAbs nie.