David Lillicrap, besturende direkteur, FRCPC
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Ondersoek na vroeë uitkomste na aanleiding van Adeno-geassosieerde virale gentherapie in 'n hondhemofiliemodel

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Departement Patologie en Molekulêre Geneeskunde, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Verenigde State

3Kingston Gesondheidswetenskappe, Kingston, Kanada

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Kanada

Sleuteldatapunte

Datapunte

'N Hemofilie 'n Honde -model is gebruik om veranderinge wat die lewer beïnvloed en faktore wat FVIII -uitdrukking beïnvloed na die AAV -genterapie te evalueer. Vyf manlike honde is behandel met 'n enkele infusie van AAV5-HLP-cFVIII in dosisse van 6.8e13–2e14 vektorgene/kg. FVIII-uitdrukking is gesien vir die 2 honde wat behandel is met kodon-geoptimaliseerde konstrukte (JA2013 en K2015), wat ses maande lank volgehou is (co-cFVIII-SQ = 6.8% en co-cFVIII-V3 = 4.3%) met normalisering van die geheel bloedstollingstyd (WBCT).

Datapunt 2
Soos gesien in hierdie grafiek, het die hond wat met co-cFVIII-V3 (K2015) behandel is, twee episodes van transaminitis ontwikkel, 'n ligte post-biopsieverhoging op dag 84 en 'n tweede groter hoogte op dag 116, net voor die tweede biopsie. Ultraklankbeeld en lewerbiopsies wat gebruik is om hierdie episodes te ondersoek, het geen beduidende onderliggende lewerhistopatologie getoon nie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL