Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie

Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie
Hoogtepunte van die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

Opgedateerde opvolg van die Alta-studie, 'n fase 1/2-studie van Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) gentherapie by volwassenes met erge hemofilie A

Andrew D. Leavitt, besturende direkteur1, Barbara A. Konkle, besturende direkteur2,3, Kimo Stine, besturende direkteur4, Nathan Visweshwar, besturende direkteur5, Thomas J. Harrington, besturende direkteur6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, besturende direkteur8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, besturende direkteur8, Bettina M Cockroft, besturende direkteur11, Jeremy Rupon, besturende direkteur10 en Didier Rouy, MD, PhD11

1Universiteit van Kalifornië, San Francisco, CA

2Universiteit van Washington, Seattle, WA

3Universiteit van Washington, Washington Sentrum vir Bloedversteurings, Seattle, WA

4UAMS in die Arkansas-kinderhospitaal, Little Rock, AR

5Universiteit van Suid-Florida, Tampa, FL

6Universiteit van Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Sleuteldatapunte

STUDIE-ONTWERP

Die fase 1/2-studie vir SB-525 was 'n dosis-eskalasie, 4-dosis kohortontwerp, met 2 deelnemers by elk van die laer dosisse en 5 deelnemers aan die hoogste dosis, 3 x 1013 vg / kg. Opvolgperiodes wissel van 1 tot 3 jaar na infusie, behalwe vir 1 deelnemer aan kohort 3 (1 x 1013 vg / kg) wat die studie voortydig gestaak het (verloor van opvolg).

ALT-OPHEFFING IN KOORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ALT-verhogings was die mees algemene newe-effek, wat voorgekom het by 5 van die 11 deelnemers en 4 van die 5 deelnemers met die hoogste dosis in kohort 4. Hierdie 4 deelnemers is met steroïede behandel gedurende 'n periode van 6 tot 16 weke. 'N Tweede ALT-verhoging is by 3 van hierdie 4 deelnemers gesien.

EFFEKTIE VIR KOHORT 4

FVIII-aktiwiteit met behulp van die chromogeniese toets vir die 5 deelnemers in kohort 4, die hoogste dosis kohort. Opvolg na infusie wissel van 52 tot 82 weke. Vir weke 9-52 was die gemiddelde FVIII-aktiwiteit 56.9% en die gemiddelde was 70.4% (soos bepaal vir 4 uit 5 groep 4 deelnemers met 'n assessering op 52 weke).

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars