Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie

Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie
Hoogtepunte van die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

Die Wêreldfederasie vir registrasie vir gentherapie vir hemofilie

Barbara A. Konkle, besturende direkteur1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, besturende direkteur5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, besturende direkteur7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, besturende direkteur11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, besturende direkteur17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, en Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Wêreldfederasie van hemofilie, Montreal, QC, Kanada

2Universiteit van Washington, Washington Sentrum vir Bloedversteurings, Seattle, WA

3Wêreldfederasie van hemofilie, Montréal, QC, Kanada

4Internasionale Vereniging vir Trombose en Haemostasis, Inc, Carrboro

5Die Kinderhospitaal van Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster Universiteit, Ontario, Kanada

7Hemofilie Sentrum, Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland

9Angelo Bianchi Bonomi Sentrum vir hemofilie en trombose, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milaan, Italië

10Angelo Bianchi Bonomi Sentrum vir hemofilie en trombose, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milaan, Italië

11Pediatrie en patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Instituut vir Beleidsbevordering Bpk., Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Amerikaanse trombose- en hemostase-netwerk, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Sentrum vir omvattende sorg vir hemofilie, Fakulteit Gesondheidswetenskappe, Universiteit van Witwatersrand en NHLS, Johannesburg-Noord, Suid-Afrika

20Wêreldfederasie van hemofilie, La Jolla, CA

Sleuteldatapunte

FASE I / II STUDIEONTWERP

Na aanleiding van die Europese Medisyne-agentskap (EMA) en die Amerikaanse voedsel- en geneesmiddeladministrasie (FDA), het die WFH GTR SC hierdie kernstel gegewens ontwikkel wat versamel moet word oor alle pasiënte met hemofilie, wat geenterapie ontvang. Versameling van data sal kwartaalliks aangevra word gedurende die eerste jaar na gentherapie-infusie en jaarliks ​​daarna gedurende die pasiënt se leeftyd. Die uitreik na HTC's het in Augustus 2020 begin met inisiasiebesoeke wat in Oktober 2020 begin het. Die register word in Januarie 2021 van stapel gestuur.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars