AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar
Hoogtepunte van die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, besturende direkteur3, Peter Kampmann, besturende direkteur4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, besturende direkteur7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, en Wolfgang A. Miesbach, besturende direkteur12

1Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

2Afdeling hematologie, Universiteit van Groningen, Universiteits Mediese Sentrum Groningen, Groningen, Nederland

3Amsterdam Universiteit Mediese Sentrum, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarke

5Departement Interne Geneeskunde, Vaskulêre Geneeskunde en Hemostaseologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlyn, Duitsland

6Van Creveldkliniek, Universiteits Mediese Sentrum Utrecht, Utrecht Universiteit, Utrecht, Nederland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

8Instituut Frankfurt, Duitse Rooi Kruis Bloeddiens Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

9Instituut Frankfurt, Duitse Rooi Kruis Bloeddiens Baden-Württemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

10Universiteit van Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Sleuteldatapunte

FASE I / II STUDIEONTWERP

Datapunte

Hierdie figuur gee 'n samevatting van die studie-ontwerp vir die fase 1/2-studie van AMT-060. Die studie was open-label met dosisverhoging. Kohort 1 (n = 5) het 'n enkele infusie in 'n dosis van 5x10 ontvang12 gc / kg en kohort 2 (n = 5) het 'n enkele infusie in 'n dosis van 2x10 ontvang13 gc / kg. Die opvolgtydperk is 5 jaar vir kohort 1 en 4.5 jaar vir kohort 2.

Image

Gedurende 5 jaar (kohort 1) en 4.5 jaar (kohort 2) se opvolging was die gemiddelde endogene FIX-aktiwiteit 5.2% (95% KI 2.0-8.4) in kohort 1 en 7.4% (95% KI 4.2-10.6) in kohort 2. FIX-aktiwiteit was dosisafhanklik en stabiel gedurende die opvolgperiode vir beide groepe. Waardes tussen hakies verteenwoordig die gemiddelde FIX-aktiwiteit oor tyd. Slegs waardes minstens 10 dae na die laaste toediening van FIX-kragvoer is ingesluit.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars