Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef
Hoogtepunte van die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, besturende direkteur3, Nigel S. Key, besturende direkteur4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, besturende direkteur8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, besturende direkteur10, Robert Gut, besturende direkteur, PhD11, en Steven W. Pipe, besturende direkteur12

1Departement Geneeskunde, Afdeling Hematologie / Onkologie, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

4Universiteit van Noord-Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Afdeling Hematologie, Universiteit van Noord-Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

8Hemofilie Sentrum, Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix-kinderhospitaal, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

Sleuteldatapunte

Image

Die fase 2B-kliniese proef vir AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) is ontwerp as 'n oop enkelstudie met enkelarm. 'N Enkele dosis AAV5-Padua hFIX is by 3 deelnemers toegedien teen 'n dosis van 2x1013 gc / kg. Die primêre eindpunt was FIX-aktiwiteit na 6 weke en die opvolgtydperk was 5 jaar. Bestaande neutraliserende teenliggaampies teen AAV5 was nie 'n uitsluitingskriterium nie.

Image

Die primêre eindpunt van FIX-aktiwiteit ≥ 5% 6 weke na infusie is by al drie deelnemers behaal. Die gemiddelde FIX-aktiwiteit op 3 jaar was 2%, en FIX-aktiwiteit was stabiel vanaf jaar 44.2 tot jaar 1. Meer as 2 jaar het 2 of 2 deelnemers geen bloeding gehad of gebruik van FIX-konsentraat nie. Die derde deelnemer het 3 infusies van FIX-vervangingsterapie gehad vir 2 vermeende en 1 bevestigde bloeding.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars