Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue ​​langtermynuitdrukking van FVIII
Hoogtepunte van die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

Eerste-in-menslike gentherapie-studie van AAVhu37 Capsid Vector-tegnologie by ernstige hemofilie A - BAY 2599023 het 'n breë pasiënt in aanmerking te kom en stabiele en volgehoue ​​langtermynuitdrukking van FVIII

Steven W. Pipe, besturende direkteur1, Francesca Ferrante, besturende direkteur2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, en Lisa A. Michaels6

1Departemente Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Switserland

3Bayer, Sao Paulo, Brasilië

4Bayer, Wuppertal, Duitsland

5Bayer, Berlyn, Duitsland

6Bayer, Whippany, NJ

Sleuteldatapunte

Image

In 'n lopende fase 1/2, oop-etiket, dosis-vind-studie, is geskikte pasiënte agtereenvolgens ingeskryf vir drie dosis kohorte (0.5, 1 en 2 x 1013 gc / kg) om 'n enkele binneaarse infusie van BAY 2599023, met 'n minimum van twee pasiënte per dosis. Pasiënte sal 'n totaal van vyf jaar gevolg word om die veiligheid en doeltreffendheid te evalueer.

Image

Hierdie figuur gee 'n samevatting van die FVIII-reaksie (met behulp van die chromogeniese toets) vir pasiënte wat 'n enkele infusie van BAY 2599023 ontvang het tot en met die data-afsnyding van 26 Oktober 2020. Die 6 pasiënte wat in die 3 kohorte gedoseer is, toon dosisafhanklike, volgehoue ​​FVIII-uitdrukking meer as 40 –80 weke opvolg.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars