Verbeterings in gesondheidsverwante lewenskwaliteit by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B na ontvangs van Etranacogene Dezaparvovec geenterapie
Hoogtepunte van die 30ste kongres van ISTH

Verbeterings in gesondheidsverwante lewenskwaliteit by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B na ontvangs van Etranacogene Dezaparvovec geenterapie

Aangebied deur: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pyp4

1CSL Behring, Koning van Pruise, PA, VSA, Koning van Pruise, Pennsilvanië, Verenigde State
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, VSA, Little Falls, New Jersey, Verenigde State
3CSL Behring, King of Prussia, PA, VSA, King Of Prussia, Pennsylvania, Verenigde State
4Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde State

 

 

Sleuteldatapunte

HOPE-B Pasiënt Gerapporteerde Uitkoms (PRO) Eindpunte

Die pasiënt-gerapporteerde uitkoms eindpunte, beide sekondêr en verkennend, beoordeel as deel van die HOPE-B kliniese proef. Twee instrumente is vooraf gespesifiseer as sekondêre eindpunte van die proef, wat albei generiese vraelyste is wat nie spesifiek vir die siekte hemofilie is nie: die Internasionale Fisiese Aktiwiteitsvraelys (iPAQ) en die EQ-5D-5L Visuele Analoogskaal (VAS). Daarbenewens het die proef verskeie PRO-instrumente ingesluit wat vooraf as verkennende eindpunte gespesifiseer is.

Hem-A-QoL: Verbeterings gehandhaaf op 2

Verbeterings in Hem-A-QoL totale telling wat na jaar 1 gesien is, is gehandhaaf na 2 jaar van opvolg. Die gemiddelde totale telling het met 6.2 punte verbeter in vergelyking met die aanloop, wat 'n verbetering van 23.7% verteenwoordig. Die spesifieke hemofilie-verwante domein tellings wat betekenisvol was by die 1 jaar waarneming is konsekwent verbeter na 2 jaar na geenterapie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL