Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit
Hoogtepunte van die 15de jaarlikse kongres van EAHAD

Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Ierse hemofilievereniging;2Trinity College, Dublin, Ierland;3 Hemophilia Comprehensive Care Centre, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademiese Hospitaal, Universiteit van die Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Suid-Afrika;4 Departement van Vaskulêre Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Sentrum, Universiteitshospitale Leuven, Leuven, België;5 Sentrum vir Seldsame Siektes en Hemofilie, Taichung Veterane General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinsie van China;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospitaal, Birmingham, Verenigde Koninkryk;7 Departement van Hematologie, Royal Adelaide Hospitaal, Adelaide, Australië;8 Hemofilie-behandelingsentrum, Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, Verenigde State;9 Hemostase- en trombose-eenheid, Hemofilie-behandelingsentrum, die Alfred-hospitaal, Melbourne;10 Instituut vir Hematologie, Royal Prince Alfred Hospitaal, Camperdown, Australië;11 Pediatriese Hematologie Onkologie, Saint Joseph's Kinderhospitaal, Tampa, Verenigde State;12 Departement van Hematologie, Fiona Stanley Hospitaal, Murdoch, Australië;13 AP-HM, Departement Pediatriese Hematologie Onkologie, Kinderhospitaal La Timone, Aix Marseille Universiteit, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankryk;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanje;15 Departement van Hematologie, Southampton Universiteit Hospitaal, Southampton, Verenigde Koninkryk;16 Departement van Geneeskunde, Washington Universiteit in St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Verenigde State;18 McMaster Universiteit, Hamilton, Kanada;19 Omvattende Sorg Hemofilie Behandeling Sentrum, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlyn, Duitsland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde State

Sleuteldatapunte

Haemo-QOL-A-totaal- en domeintellings

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, en dP < 0.001. Vetdruk dui aan dat CFB 'n verkenning gehad het P-waarde < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilie-spesifieke lewenskwaliteit-vraelys vir volwassenes.

Resultate van die Haemo-QOL-A-analise vir die fase 3 GENEr8-1-proef van valoktokogen roxaparvovec geenterapie vir hemofilie A. Domein- en totale tellings word getoon vir basislyn, week 26 en week 52. Pienk skakering dui op 'n gemiddelde verandering vanaf basislyn (CFB) dit is ≥ die klinies belangrike verskil (CID) vir domeintellings (6.0) en totale telling (5.5).

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL