Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit

Hoogtepunte van die 15de jaarlikse kongres van EAHAD

Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Ierse hemofilievereniging;²Trinity College, Dublin, Ierland;³Hemophilia Comprehensive Care Centre, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademiese Hospitaal, Universiteit van die Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Suid-Afrika;⁴Departement van Vaskulêre Geneeskunde en Hemostase en Hemofilie Sentrum, Universiteitshospitale Leuven, Leuven, België;⁵Sentrum vir Seldsame Siektes en Hemofilie, Taichung Veterane General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinsie van China;⁶West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospitaal, Birmingham, Verenigde Koninkryk;⁷Departement van Hematologie, Royal Adelaide Hospitaal, Adelaide, Australië;⁸Hemofilie-behandelingsentrum, Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, Verenigde State;⁹Hemostase- en trombose-eenheid, Hemofilie-behandelingsentrum, die Alfred-hospitaal, Melbourne;¹⁰Instituut vir Hematologie, Royal Prince Alfred Hospitaal, Camperdown, Australië;¹¹Pediatriese Hematologie Onkologie, Saint Joseph's Kinderhospitaal, Tampa, Verenigde State;¹²Departement van Hematologie, Fiona Stanley Hospitaal, Murdoch, Australië;¹³AP-HM, Departement Pediatriese Hematologie Onkologie, Kinderhospitaal La Timone, Aix Marseille Universiteit, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankryk;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanje;¹⁵Departement van Hematologie, Southampton Universiteit Hospitaal, Southampton, Verenigde Koninkryk;¹⁶Departement van Geneeskunde, Washington Universiteit in St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Verenigde State;¹⁸McMaster Universiteit, Hamilton, Kanada;¹⁹Omvattende Sorg Hemofilie Behandeling Sentrum, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlyn, Duitsland;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde State

Sleuteldatapunte

Haemo-QOL-A-totaal- en domeintellings

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, en ^dP < 0.001. Vetdruk dui aan dat CFB 'n verkenning gehad het P-waarde < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilie-spesifieke lewenskwaliteit-vraelys vir volwassenes.

Resultate van die Haemo-QOL-A-analise vir die fase 3 GENEr8-1-proef van valoktokogen roxaparvovec geenterapie vir hemofilie A. Domein- en totale tellings word getoon vir basislyn, week 26 en week 52. Pienk skakering dui op 'n gemiddelde verandering vanaf basislyn (CFB) dit is ≥ die klinies belangrike verskil (CID) vir domeintellings (6.0) en totale telling (5.5).