ISTH - Aanbevole bronne

'N Samestelling van Gentherapy in Hemophilia-wetenskaplike artikels, geselekteerde kliniese toetse, reguleringsdokumente en nuttige skakels

WFH eLearning Centre kliniese proewe

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Hierdie e-leersentrum word deur die World Federation of Hemophilia gepubliseer
(WFH) en is met toestemming hierheen gekoppel.

© 2022 Wêreldfederasie van Hemofilie https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Wetenskaplike referate en regulerende dokumente

Hemophilia Geneerapie Resensies

1. Abbasi J. Hemophilia geenterapieë gee belofte. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Nuwe benaderings tot hemofilie-terapie: suksesse en uitdagings. bloed. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Nuwe terapieë en huidige kliniese vordering met hemofilie A. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Deurbrake in genterapie vir hemofilie. ASH kliniese nuus. Okt. 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Ontluikende probleme in AAV-gemedieerde in vivo genterapie. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Navigeer spoedhobbels op die innoveringsweg in hemofilieterapeutika. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Gentherapie vir hemofilie: wat hou die toekoms in? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Genenterapie kom van ouderdom. Wetenskap. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Hemofilie-genterapie: Van baanbreker tot spelveranderaar. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofilie-genterapie kom van ouderdom. Hematologie Am Soc Hematol Educ-program. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Opkomende terapieë vir hemofilie –Global perspektief. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. 'n Goue era vir behandeling met hemofilie? hemofilie. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Genoomredigeringstegnologieë vir geenkorreksie van hemofilie. Menslike genet. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Opdatering oor genterapie vir hemofilie. bloed. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. 'N Hoornvlies van terapieë wat ondersoek word vir hemofilie. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Verlede, hede en toekoms van hemofilie-genterapie: van vektore en transgenes tot bekende en onbekende uitkomste. hemofilie. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Die eerste WFH-genterapie-ronde tafel: 'n begrip van die landskap en uitdagings van genterapie vir hemofilie oor die hele wêreld. hemofilie. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pyp SW. Nuwe terapieë vir hemofilie. Hematologie Am Soc Hematol Educ-program. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pyp SW. Genenterapie vir hemofilie. Pediatriese Bloedkanker. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Gentherapie by hemofilie: Van hype tot hoop. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Onlangse aanbiedings

EAHAD-geenterapie-hub en -speekmodel-webinar
30 Maart 2022
https://www.youtube.com

nuttige skakels

Nasionale Hemophilia Foundation
https://www.hemophilia.org/

Wêreld Federasie van Hemofilie
https://www.wfh.org

Kliniese vooruitgang in genterapie vir hemofilie
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Geselekteerde kliniese proewe

Hemofilie A

  • NCT02576795. 'N Fase 1/2, dosis-eskalasie, veiligheid, verdraagsaamheid en doeltreffendheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n Adenovirus-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII by pasiënte met ernstige hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. 'N Fase 1/2 veiligheids-, verdraagsaamheid- en doeltreffendheidstudie van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n Adeno-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII in hemofilie. A-pasiënte met 'n oorblywende FVIII-vlak ≤ 1 IU / dL en bestaande teenliggaampies teen AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Fase 3-studie om die doeltreffendheid / veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec, 'n AAV-vektormedieerde genetiese oordrag van hFVIII te evalueer teen 'n dosis van 4E13vg / kg in hemofilie A-pasiënte met residuele FVIII-vlakke ≤1IU / dL wat profylaktiese FVIII-infusies ontvang. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. 'N Fase 3 ope-etiket, enkelarmstudie om die doeltreffendheid en veiligheid van BMN 270, 'n Adeno-geassosieerde virus-vektor-bemiddelde genetiese oordrag van menslike faktor VIII in hemofilie, te evalueer. A-pasiënte met residuele FVIII-vlakke ≤ 1 IU / dL wat profilakties ontvang FVIII-infusies. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. 'N Multi-sentrumevaluering van die veiligheid en doeltreffendheid van die SPK-8011 op lang termyn [Adeno-geassosieerde virale vektor met B-domein geskrap menslike faktor VIII gen] by mans met hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Genetoordrag, dosisbevindende veiligheid, verdraagsaamheid en doeltreffendheidstudie van SPK-8011 ['n rekombinante adeno-geassosieerde virale vektor met menslike faktor VIII-gene] by individue met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Dosisbevindende studie van SPK-8016 Gentherapie by pasiënte met hemofilie A ter ondersteuning van evaluering by individue met FVIII-remmers. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. 'N Globale, oop etiket, multisentrum, fase 1/2-studie van die veiligheid en dosis-eskalasie van BAX 888, 'n Adeno-geassosieerde virus-serotipe 8 (AAV8) Vector wat B-domein geskrap faktor VIII (BDD-FVIII) uitdruk in ernstige hemofilie 'N Onderwerp het 'n enkele intraveneuse infusie toegedien. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. 'N Fase 1/2, oop-etiket, aanpasbare, dosisveranderende studie om die veiligheid en verdraagsaamheid van SB-525 (Rekombinante AAV2 / 6 menslike faktor 8 genterapie) by volwassenes met ernstige hemofilie te bepaal. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Gentherapie vir hemofilie A met behulp van 'n nuwe serotipe 8 kapsied pseudotipies Adeno-geassosieerde virale vektorkoderingsfaktor VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentivirale FVIII gentherapie vir hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Fase I Bestudeer die evaluering van die veiligheid en uitvoerbaarheid van hematopoiëtiese stamsel-oordrag van die stamsel wat die doel van die lewering van faktor VIII vanaf plaatjies is vir pasiënte met hemofilie A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofilie B

  • NCT02484092. Gentherapie, oop etiket, dosis-eskaleringsstudie van SPK-9001 [Adeno-geassosieerde virale vektor met menslike faktor IX gen] in vakke met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX langstudie: 'n faktor IX (FIX) genetiese oordrag, multisenterevaluering van die langtermynveiligheid en doeltreffendheidstudie van SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. 'N Fase I / II, ope-etiket, ongekontroleerde, enkel-dosis, dosis-stygende, multisenterstudie wat 'n adeno-geassosieerde virale vektor ondersoek met 'n kodon-geoptimaliseerde menslike faktor IX gen (AAV5-hFIX) toegedien aan volwassenes met Erge of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Fase III, oop etiket, enkel-dosis, multisentrum, multinasionale proef, ondersoek na 'n serotipe-geassosieerde virale vektor met die Padua-variant van 'n Codon-geoptimaliseerde menslike faktor IX Gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) Word toegedien aan volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Fase IIb, Oop-etiket, enkel-dosis, enkelarm, multisenterstudie om die faktor IX-aktiwiteitsvlak van die Serotipe 5-Adeno-geassosieerde virale vektor te bevestig wat die Padua-variant van 'n Kodon-geoptimaliseerde menslike faktor IX-gen bevat (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) toegedien aan volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. 'N Fase 1/2 ope-etiket, enkel stygende dosisproef van 'n selfaanvullende geoptimaliseerde Adeno-geassosieerde virus-serotipe 8 faktor IX-genenterapie (AskBio009) by volwassenes met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. 'N Fase I / II, oop etiket, multisentrum, stygende enkel dosis, veiligheidstudie van 'n nuwe adeno-geassosieerde virale vektor (FLT180a) by pasiënte met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. 'N Ope-etiket, multisentrum, langtermyn-opvolgstudie om die veiligheid en duursaamheid van reaksie te ondersoek na die dosering van 'n nuwe Adeno-geassosieerde virale vektor (FLT180a) by pasiënte met hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. 'N Fase I, ope-etiket, stygende dosisstudie om die veiligheid en verdraagsaamheid van AAV2 / 6 faktor IX-gene terapie te evalueer via sinkvinger-nuklease (ZFN) Gemiddelde doelgerigte integrasie van SB-FIX in volwassenes met ernstige hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. 'N Dosis-eskalasie-ondersoek van 'n oop etiket van 'n selfaanvullende adeno-geassosieerde virale vektor (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) vir genetiese oordrag in hemofilie B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL