Opvolg van meer as 5 jaar in 'n groep pasiënte met hemofilie B behandel met Fidanacogen Elaparvovec adeno-geassosieerde virus geenterapie

Hoogtepunte van die 63ste ASH Jaarvergadering

Opvolg van meer as 5 jaar in 'n groep pasiënte met hemofilie B behandel met Fidanacogen Elaparvovec adeno-geassosieerde virus geenterapie

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, en Jeremy Rupon, besturende direkteur⁹

¹Die Kinderhospitaal van Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Sentrum vir Gevorderde Geneeskunde, Madison, MS
³Sel- en molekulêre terapieë, Royal Prince Alfred-hospitaal, SLHD, Australië
⁴Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman Skool vir Geneeskunde aan die Universiteit van Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Hemofilie-behandelingsentrum, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universiteit van Toronto, St. Michael's-hospitaal, Toronto, Kanada
⁸Columbia Universiteit, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Verenigde Koninkryk
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Sleuteldatapunte

FIX aktiwiteit oor tyd na infusie van Fidanacogen Elaparvovec
ABR met verloop van tyd na infusie van Fidanacogen Elaparvovec

FIX aktiwiteit oor tyd na infusie van Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktiwiteit (vanaf die Desember 2020 afsnydatum) vir die 15 deelnemers aan die fase 1/2 kliniese proef van fidanacogen elaparvovec wat 'n dosis van 5e11 vg/kg ontvang het. FIX-aktiwiteit is bepaal deur die sentrale laboratorium Actin FSL-gebaseerde een-stadium stollingstoets te gebruik. Gemiddelde FIX-aktiwiteitsvlakke het in die ligte hemofilie-ernsreeks gebly: 22.8%, jaar 1 (n = 15); 25.4%, jaar 2 (n = 14); 22.9%, jaar 3 (n = 14); 24.9%, jaar 4 (n = 9); en 19.8%, jaar 5 (n = 7).

ABR met verloop van tyd na infusie van Fidanacogen Elaparvovec

ABR vir 14 van die 15 fase 1/2-deelnemers wat aan die langtermyn-opvolgstudie deelgeneem het. Slegs 9 en 5 deelnemers het onderskeidelik die 5 jaar en 6 jaar opvolgtydpunte bereik. Sedert pre-vektor infusie het gemiddelde ABR gewissel van 0.1-0.9 per jaar in die loop van opvolg, en geen deelnemers het FIX-profilakse hervat nie.