Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate
Hoogtepunte van die ASGCT 23ste jaarvergadering

Eerste-in-menslike genterapiestudie van AAVhu37 Capsid-vektortegnologie in ernstige hemophilia A: Veiligheid en FVIII-aktiwiteitsresultate

Steven Pyp1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Verenigde Koninkryk

3Departement Geneeskunde, Universiteit van Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Nasionale gespesialiseerde hospitaal vir aktiewe behandeling van hematologiese siektes, Sofia, Bulgarye

5Bayer, Basel, Switserland

Sleuteldatapunte

Insluitingskriteria en 'n stygende dosisregime vir die fase 1/2 oop-etiket-veiligheids- en doserings-ondersoekstudie vir AAVhu37 kapsiedvektor in ernstige hemophila A. Twee pasiënte is ingeskryf vir kohorts 1, 2 en 3. Resultate vir die eerste 2 kohorte was beskikbaar vir hierdie aanbieding. (PTP, pasiënte wat voorheen behandel is; ED, blootstellingsdae; GC, geenkopieë)

FVIII-aktiwiteitsresultate vir die 2 pasiënte in groep 1 het 'n volgehoue ​​uitdrukking van FVIII by albei pasiënte gedurende> 12 maande getoon. Met hierdie laagste dosis het 1 pasiënt (regterpaneel) klinies betekenisvolle FVIII-vlakke behaal, wat gelei het tot 'n afname in die aantal bloedings gedurende 12 maande van 99 tot 4.

FVIII-aktiwiteitsresultate vir die 2 pasiënte in kohort 2 het 'n volgehoue ​​uitdrukking van FVIII gedurende meer as 6 maande getoon. By hierdie volgende hoër dosis het albei pasiënte klinies betekenisvolle FVIII-vlakke behaal; 1 pasiënt (regterpaneel) is al 7 maande bloedvry en behandelingsvry.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars