Faktor IX-uitdrukking binne die normale omvang voorkom spontane bloeding wat behandeling vereis na aanleiding van FLT180a-geenterapie by pasiënte met ernstige hemofilie B: Langtermyn-opvolgstudie van die B-Amaze-program
Hoogtepunte van die 63ste ASH Jaarvergadering

Faktor IX-uitdrukking binne die normale omvang voorkom spontane bloeding wat behandeling vereis na aanleiding van FLT180a-geenterapie by pasiënte met ernstige hemofilie B: Langtermyn-opvolgstudie van die B-Amaze-program

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, besturende direkteur5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate praat8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, en Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Hemofilie en Trombose Sentrum, Royal Free Hospitaal, Londen, Verenigde Koninkryk
2University College London, Londen, Verenigde Koninkryk
3Oxford Universiteitshospitale, Oxford, Verenigde Koninkryk
4Oxford Universiteit, Oxford, Verenigde Koninkryk
5Universiteit van Sheffield, Sheffield, Verenigde Koninkryk
6Kent en Canterbury Hospitaal, Canterbury, Verenigde Koninkryk
7Universiteitshospitaal Southampton, Southampton, Verenigde Koninkryk
8Newcastle Upon Tyne Hospitale NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostase en Trombose Sentrum, Guy's en St Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigde Koninkryk
10St Jude Kindernavorsingshospitaal, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Verenigde Koninkryk

Sleuteldatapunte

Aanpasbare doseerontwerp vir B-AMAZE

Die studie-ontwerp vir die B-AMAZE-studie het 'n aanpasbare formaat ingesluit om die identifikasie van die optimale dosis van die FLT180a AAV-vektor te fasiliteer wat stabiele FIX-vlakke van 50-150% van die normale omvang in pasiënte met matige tot ernstige hemofilie B oor 'n 26 weke studietydperk. Die studie-ontwerp het ook profilaktiese immuunonderdrukking met prednisoloon ingesluit om transaminitis te verminder. Takrolimus is by die profilaktiese regime vir die dosis 4-kohort gevoeg.

Dosisafhanklike FIX-reaksie op behandeling

Die FIX-reaksie in die 10 deelnemers en 4 dosiskohorte vir B-AMAZE het 'n dosisafhanklikheid getoon. Mediaan (omvang) duur van opvolg was 27.2 (19.1-42.4) maande. Nege van tien deelnemers het nie FIX-profilakse ontvang na behandeling met FLT180a nie. Een pasiënt het FIX-uitdrukking verloor ná transaminitis. Van die 9 deelnemers met volgehoue ​​uitdrukking, het 1 'n traumatiese bloeding ervaar wat FIX-infusie vereis het en daar was geen spontane bloeding wat FIX-infusies vereis het nie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL