Steven W. Pipe, besturende direkteur
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Die evolusie van AAV Vector Gene Therapy is aan die gang in hemofilie. Sal die unieke kenmerke van BAY 2599023 voldoen aan die uitstaande behoeftes?

SW Pyp1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State

2Universiteit van Manchester se departement hematologie, Manchester, Verenigde Koninkryk

3Universiteit van Wisconsin – Madison, Madison, Verenigde State

4Nasionale gespesialiseerde hospitaal vir aktiewe behandeling van hematologiese siektes, Sofia, Bulgarye

5Amsterdam Universiteit Mediese Sentrums, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland

6Institute of Clinical Hemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland Universiteit, Homburg, Duitsland

7Bayer, Wuppertal, Duitsland

8Bayer, Basel, Switserland

Sleuteldatapunte

Fase 1/2 Studieontwerp

Insluitingskriteria, dosering van groepe en eindpunte van die studie vir die deurlopende fase 1/2 BAY2599023 dosisbepalende studie. Mans met ernstige hemofilie A, geen bekende FVIII -remmergeskiedenis nie, 'n AAVhu37 -neutraliserende teenliggaam titer ≤ 5 en> 150 blootstellingsdae vir FVIII -produkte is opeenvolgend ingeskryf in drie dosisskohorte om 'n enkele binneaarse infusie van BAY2599023 te ontvang, met ten minste twee pasiënte per dosisvlak (pasiënte wat by Cohort 4 ingeskryf word, ontvang 4 × 1013 genkopieë/kg).

Faktor FVIII -uitdrukking na infusie van BAY2599023

FVIII uitdrukkingsvlakke na transgene -infusie met die eerste 3 dosisse in 'n totaal van 8 pasiënte. By die afsny van data, 21 Mei 2021, was chromogene B-domein-geskrap FVIII-vlakke beskikbaar vir 'n tydperk wat wissel van 12 weke vir pasiënt 8 tot 100 weke vir pasiënt 2. 'n Dosisrespons is waargeneem van kohort 1 tot kohort 3, met volgehoue ​​FVIII -vlakke wat oor 'n tydperk van> 23 maande bereik is. Nie een van die pasiënte meld spontane bloedings of ander bloedings aan wat behandeling benodig nie, sodra beskermende FVIII -vlakke van> 11 IE/dL bereik is.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL