Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B
Hoogtepunte van die 14de jaarlikse kongres van EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), 'n verbeterde vektor vir geenoordrag by volwassenes met ernstige of matige-ernstige hemofilie B: twee jaar data uit 'n fase 2b-proef

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, besturende direkteur3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, besturende direkteur6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, besturende direkteur8, Robert Gut, besturende direkteur, PhD9, en Steven W. Pipe, besturende direkteur10

1Universiteit van Kalifornië San Diego, La Jolla, CA, VSA

2Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, CA, VSA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

4Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, VSA

5Oregon Health and Science University, Portland, VSA

6Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

7Universiteitshospitaal Frankfurt, Duitsland

8Phoenix-kinderhospitaal, Phoenix, VSA

9uniQure Inc, Lexington, MA, VSA

10Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI, VSA

Sleuteldatapunte

FIX-aktiwiteit na AAV5-Padua hFIX Vector-infusie

Na infusie van 2x1013 gc / kg, is die primêre eindpunt van FIX-aktiwiteit ≥ 5% 6 weke na infusie by al 3 deelnemers behaal. Die gemiddelde FIX-aktiwiteit op 2 jaar was 44.2% en FIX-aktiwiteit was stabiel van jaar 1 tot jaar 2.

Bloeding na AAV5-Padua hFIX Vector-infusie

Meer as 2 jaar het 2 van die 3 deelnemers geen bloeding of gebruik van FIX-kragvoer gehad nie. Die derde deelnemer het by afsonderlike geleenthede altesaam 2 infusies van FIX-vervangingsterapie (1 vermoed en 1 bevestigde bloeding) gebruik (behalwe chirurgie). Al die deelnemers bly 2 jaar na infusie sonder profilakasie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars