Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-geassosieerde virusgenoordrag vir ernstige hemofilie A: Resultate uit die fase 3 GENEr8-1-proef

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pyp11, B. Madan12, NS Sleutel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Proefgroep

1Hemocentro UNICAMP, Departement Interne Geneeskunde, Skool vir Geneeskundige Wetenskappe, Universiteit van Campinas, Campinas, Brasilië

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademiese Hospitaal, Universiteit van die Witwatersrand en NHLS, Johannesburg, Suid -Afrika

3Barts en die London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigde Koninkryk

4Hemophilia Treatment Center, Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, Verenigde State

5Universiteit van Kalifornië, San Francisco, Verenigde State

6Centre for Hematology, Imperial College London, Londen, Verenigde Koninkryk

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Verenigde Koninkryk

8Ortopediese hemofilie -behandelingsentrum, Los Angeles, Verenigde State

9Sentrum vir skaars siektes en hemofilie, Taichung Veterane General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinsie China

10Departement vaskulêre medisyne en hemostase en hemofilie Sentrum, Universiteitshospitale Leuven, Leuven, België

11Departemente vir Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londen, Verenigde Koninkryk

13UNC Blood Research Center, Universiteit van Noord -Carolina, Chapel Hill, Verenigde State

14Onafhanklike konsultant, La Jolla, Verenigde State

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland

16Trinity College, Dublin, Ierland

17Departement Pediatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Verenigde State

18Laboratorium vir Glikobiologie, Hirszfeld Instituut vir Immunologie en Eksperimentele Terapie, Wroclaw, Pole

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Verenigde State

Sleuteldatapunte

FVIII -aktiwiteit Meer as 52 weke in die MITT -bevolking

FVIII-aktiwiteit met behulp van die chromogene toets vir pasiënte (N = 132) in die fase 3 GENEr8-1-proef behandel met 'n enkele infusie van valoktokogeen roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Op weke 49–52 was die gemiddelde (95% CI) verandering vanaf die basislyn in FVIII -aktiwiteit 41.9 (34.1–49.7) IE/dL (P <0.001), en die mediaan (Q1, Q3) verandering vanaf die basislyn was 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

ABR- en FVIII -infusies/jaar
Jaarlikse bloedingstempo (ABR, linkerpaneel) en aantal FVIII-infusies/jaar (paneel regs) vir die omrolpopulasie (n = 112) in die GENEr8-1-verhoor. Vir ABR was die gemiddelde (95% CI) verandering 'n afname van 4.1 (-5.3 tot -2.8) behandelde bloedinggebeurtenisse/jaar, 'n afname van 83.8% vanaf die basislyn. Die gemiddelde verandering in infusies/jaar was 134 (-144 tot -124), 'n afname van 98.6% vanaf die basislyn. Na-infusie word gedefinieer as begin na week 4.
Veiligheid
Jaarlikse bloedingstempo (ABR, linkerpaneel) en aantal FVIII-infusies/jaar (paneel regs) vir die omrolpopulasie (n = 112) in die GENEr8-1-verhoor. Vir ABR was die gemiddelde (95% CI) verandering 'n afname van 4.1 (-5.3 tot -2.8) behandelde bloedinggebeurtenisse/jaar, 'n afname van 83.8% vanaf die basislyn. Die gemiddelde verandering in infusies/jaar was 134 (-144 tot -124), 'n afname van 98.6% vanaf die basislyn. Na-infusie word gedefinieer as begin na week 4.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL