Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef
Hoogtepunte van die 14de jaarlikse kongres van EAHAD

Doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met erge of matige erge hemofilie B: eerste data uit die fase 3-hoop-B gentherapieproef

Steven W Pipe, besturende direkteur1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, besturende direkteur4, Giancarlo Castaman, besturende direkteur5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, besturende direkteur6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, besturende direkteur11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, besturende direkteur14, Cedric Hermans, besturende direkteur15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, besturende direkteur19, Shelley Crary, besturende direkteur20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, besturende direkteur23, Esteban Gomez, besturende direkteur24, Rebecca Kruse-Jarres, besturende direkteur, MPH25, Adam Kotowski, besturende direkteur26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, besturende direkteur28, Allison P Wheeler, besturende direkteur29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, besturende direkteur, Robert Gut, besturende direkteur, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI, VSA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, VSA

3Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, NC, VSA

4Erasmus MC, Universiteits Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

5Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederland

7Departement vaskulêre medisyne en hemostase en hemofilie Sentrum, Universiteitshospitale Leuven, Leuven, België

8Departement Vaskulêre Geneeskunde, Amsterdam Kardiovaskulêre Wetenskappe, Amsterdamse Universiteit Mediese Sentrums, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland

9Die Nasionale Stollingsentrum, St James's Hospital, Dublin, Ierland

10Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigde Koninkryk

11Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarke

12Universiteits Mediese Sentrum Groningen, Groningen, Nederland

13Universiteit van Kalifornië San Diego, La Jolla, CA, VSA

14Kinderhospitaal Los Angeles, Universiteit van Suid-Kalifornië Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, VSA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussel, België

16Skåne-universiteitshospitaal, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlyn, Duitsland

18Universiteit van Utah, Salt Lake City, UT, VSA

19Universiteit van Suid-Florida, Tampa, FL, VSA

20Universiteit van Arkansas vir Mediese Wetenskappe, AR, VSA

21Universiteitshospitaal Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, die Verenigde Koninkryk

22Cambridge Universiteit - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, UK

23Universiteit van Texas Health Science Center in Houston, Houston, TX, VSA

24Phoenix Kinderhospitaal, Phoenix VSA

25Bloodworks Noordwes, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, VSA

27Ortopediese hospitaal in Los Angeles, Ortopediese behandelingsentrum vir hemofilie, Los Angeles, CA, VSA

28Universiteit van Colorado Hemofilie en Trombose Sentrum, Anschutz Mediese Kampus, Aurora, CO

29Vanderbilt Universiteit Mediese Sentrum, Nashville, TN, VSA

30uniQure BV, Amsterdam, Nederland / uniQure Inc. Lexington, MA, VSA

31Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Sleuteldatapunte

FIX uitdrukking

Hierdie figuur toon 1 van die drie ko-primêre eindpunte van die studie, gemiddelde en mediaan FIX-aktiwiteit vir alle deelnemers op 3 weke na toediening met 26 × 213 gc / kg (N = 54). FIX-uitdrukking was 3 weke na toediening sterk en stabiel teen week 26, met 'n gemiddelde van 37.2%.

Image

Omdat hierdie studie nie deelnemers met neutraliserende teenliggaampies (NAbs) teenoor AAV uitgesluit het nie, was dit moontlik om die resultate te evalueer vir die korrelasie tussen NAbs en FIX-aktiwiteit. Die vertikale as is die waargenome week 26 FIX-aktiwiteit van diegene wat 'n volle dosis vektore ontvang het. Pasiënte met onopspoorbare NAbs is op 7 op die horisontale as (wat die drumpel van die toets was) geteken. Die horisontale as wys die titers van die ander deelnemers oor 'n reeks tot 678. Daar was een deelnemer wat nie reageer nie, wat 'n titer> 3200 gehad het, wat nie op hierdie grafiese skaal getoon word nie. Daar was geen waargenome korrelasie van bestaande NAbs met FIX-aktiwiteit tot 'n titer van 678 nie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars