Interpretasie van vektordosisse in kliniese proewe met hemofilie-genenterapie

Interpretasie van vektordosisse in kliniese proewe met hemofilie-genenterapie

Luister soos drs. Steven Pipe en Nigel Key bespreek die ontwikkelende wetenskap en die nuutste kliniese vooruitgang in genterapie in hemofilie.

Klik vir krediet!

CME-inligting


Aktiwiteitstitel

Interpretasie van vektordosisse in kliniese proewe met hemofilie-genenterapie

Onderwerp

Gentherapie in hemofilie

Akkreditasietipe

AMA PRA Kategorie 1-krediet (s) ™

Release date

Desember 20, 2019

Vervaldatum

Desember 19, 2020

Geskatte tyd om aktiwiteit te voltooi

15 minute

LEERDOELWIT
Na voltooiing van die aktiwiteit, moet deelnemers in staat wees om:

  • Identifiseer sleutelkenmerke van huidige kliniese toetse in genterapie vir beide hemofilie A en hemofilie B

FAKULTEIT
Nigel Key, MB, ChB, FRCP
Universiteit van Noord-Carolina Skool vir Geneeskunde
Chapel Hill, North Carolina, VSA

Steven W. Pipe, besturende direkteur
Universiteit van Michigan
Ann Arbor, Michigan, VSA

METODE VAN DEELNAME / HOE OM KREDIET TE ONTVANG

  1. Daar is geen koste verbonde aan die deelname aan krediet vir hierdie aktiwiteit nie.
  2. Hersien die aktiwiteitsdoelwitte en inligting oor CME / CE.
  3. Voltooi die CME / CE-aktiwiteit
  4. Voltooi die CME / CE evaluering / attestasievorm, wat aan elke deelnemer die geleentheid gee om kommentaar te lewer oor hoe hul deelname aan die aktiwiteit hul professionele praktyk sal beïnvloed; die kwaliteit van die onderrigproses; die persepsie van verhoogde professionele effektiwiteit; die persepsie van kommersiële vooroordeel; en sy / haar sienings oor toekomstige onderwysbehoeftes.
  5. Kredietdokumentasie / verslagdoening:
    • As u vra AMA PRA Kategorie 1 Krediete ™ of 'n sertifikaat van deelname - u CME / CE-sertifikaat is beskikbaar vir aflaai.

KLIK HIER OM TEGNIESE VEREISTES TE BESOEK


Geakkrediteerde verskaffer

Die aktiwiteit word aangebied deur The France Foundation.

TEIKENGEHOOR
Hierdie aktiwiteit is bedoel vir dokters (hematoloë), verpleegkundiges, assistente van geneeshere, verpleegkundiges wat pasiënte met hemofilie bestuur, en wetenskaplikes wat belangstel in basiese, vertalende en kliniese navorsing oor hemofilie regoor die wêreld.

VERKLARING VAN BEHOEFTES
Aangesien die ontwikkeling van genterapie vir hemofilie in die fase 3-kliniese proewe voortgaan, en die goedkeuring van hierdie terapeutiese benadering voorspel word, is dit noodsaaklik dat alle lede van die hemofilie-sorgspan kundig en gereed is vir die integrasie van hierdie nuwe terapeutiese benadering in die kliniese praktyk. .

AKKREDITASIEVERKLARING
Hierdie aktiwiteit is beplan en geïmplementeer in ooreenstemming met die akkreditasievereistes en -beleide van die Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) deur die gesamentlike verskaffer van The France Foundation en International Society of Thrombosis and Haemostasis. Die France Foundation is deur die ACCME geakkrediteer om voortgesette mediese opleiding vir dokters te bied.

KREDIETONTWERP
dokters:
Die France Foundation wys hierdie blywende aktiwiteit vir 'n maksimum van 0.25 aan AMA PRA Kategorie 1-krediet (s) ™. Dokters moet slegs die krediet eis wat ooreenstem met die omvang van hul deelname aan die aktiwiteit.

verpleegsters: Verpleegkundiges wat gesertifiseer is deur die American Nurses Credentialing Center (ANCC), mag aktiwiteite gebruik wat deur ACCME-geakkrediteerde verskaffers gesertifiseer is vir hul vereiste vir die hernuwing van sertifisering deur die ANCC. Die France Foundation, 'n ACCME-geakkrediteerde aanbieder, sal 'n bywoningsertifikaat kry.

OPENBARINGSBELEID
In ooreenstemming met die ACCME Standards for Commercial Support, vereis die France Foundation (TFF) en die International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) dat individue wat in staat is om die inhoud van 'n opvoedkundige aktiwiteit te beheer, alle relevante finansiële verhoudings met enige kommersiële belang openbaar . TFF en ISTH los alle botsings van belange op om onafhanklikheid, objektiwiteit, balans en wetenskaplike strengheid in al hul opvoedkundige programme te verseker. Verder poog TFF en ISTH om te verifieer dat alle wetenskaplike navorsing waarna verwys word, gerapporteer of gebruik word in 'n CME / CE-aktiwiteit aan die algemeen aanvaarde standaarde van eksperimentele ontwerp, data-insameling en analise voldoen. TFF en ISTH is daartoe verbind om leerders van hoë gehalte CME / CE-aktiwiteite te voorsien wat verbeterings in gesondheidsorg bevorder en nie dié van kommersiële belang nie.

Openbaarmakingspersoneel-openbaarmakings
Die beoordelaars, redakteurs, personeel, CME-komitee of ander lede van die France Foundation wat die inhoud beheer, het geen relevante finansiële verhoudings om te openbaar nie.

Die beoordelaars, redakteurs, personeel of ander lede van die International Society of Thrombosis and Haemostasis wat die inhoud beheer, het geen relevante finansiële verhoudings om te openbaar nie.

Fakulteits openbaarmakings - beplanners

Die onderstaande fakulteit meld dat hulle geen relevante finansiële verhoudings het om te openbaar nie:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Die onderstaande fakulteit rapporteer dat hulle relevante finansiële verhoudings het om te openbaar:

  • David Lillicrap, besturende direkteur, FRCPC, het honoraria ontvang vir akademiese konsultasie van Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma. Hy het navorsingsbefondsing ontvang van Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring en Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath het leiersposisies beklee met ISTH en WFH. Hy het in die speakerkantoor gedien vir Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche en WFH. Dr. Mahlangu het navorsingsbefondsing ontvang van Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche en WFH. Hy het honoraria ontvang van Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche en Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, het navorsingsbefondsing ontvang van die BioMarin GeneR8-program, uniQure HOPE-B-program, Sanofi - ATLAS fitusiran-program. Hy het honoraria ontvang van Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire en Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD het leiersposisies beklee met EHC, EMA en EAHAD. Sy het in die sprekerskantoor gedien vir Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex en Takeda. Dr Peyvandi is 'n raadgewende bestuurslid vir Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, het honoraria ontvang vir akademiese konsultasie van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hy het leiersposte beklee met Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, en die World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, besturende direkteur, het honoraria ontvang vir akademiese konsultasie van CSL-Behring, Novo Nordisk en Pfizer. Hy het leiersposte beklee by die MASAC-Nasionale Hemophilia Foundation. Dr Pipe het navorsingsbefondsing van Siemens en Shire ontvang. Hy het honoraria ontvang van ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark en uniQure.
  • Alok Srivastava, besturende direkteur, FRACP, FRCPA, FRCP, het honoraria ontvang vir akademiese konsultasie van Bayer, Novo Nordisk, Roche en Shire / Takeda. Hy het 'n leierskapsposisie beklee as Voorsitter van die Taakmag vir Gentherapie van SSC van die ISTH en voorsitter van die bestuurskomitee van die werkgroep Asia-Hemophilia. Dr Srivastava het navorsingsbefondsing van Alnylam, Bayer en Shire ontvang.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, het leiersposisies beklee met NHF en ISTH. Hy het navorsingsbefondsing van Pfizer en Takeda ontvang. Dr VandenDriessche het honoraria ontvang van Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest en Pfizer.

Fakulteitsinligting - Aktiwiteitsfakulteit
Die volgende fakulteit rapporteer dat hulle relevante finansiële verhoudings het om te openbaar:

  • Nigel Key, MB, ChB, FRCP, het van uniQure honoraria ontvang vir akademiese konsultasie. Hy het navorsingsbefondsing van Grifols, Pfizer en Takeda ontvang. Dr Key het honoraria van Novo Nordisk ontvang.
  • Steven W. Pipe, besturende direkteur, het honoraria ontvang vir akademiese konsultasie van CSL-Behring, Novo Nordisk en Pfizer. Hy het leiersposte beklee by die MASAC-Nasionale Hemophilia Foundation. Dr Pipe het navorsingsbefondsing van Siemens en Shire ontvang. Hy het honoraria ontvang van ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark en uniQure.

OPENBARING VAN ONGETABELDE GEBRUIK
TFF en ISTH vereis dat fakulteit (sprekers) van CME moet bekend maak wanneer produkte of prosedures wat bespreek word, op etiket, ongemerk, eksperimenteel en / of ondersoekend is, en enige beperkings op die inligting wat aangebied word, soos voorlopige data, of wat verteenwoordig deurlopende navorsing, tussentydse ontledings en / of onondersteunde mening. Fakulteite in hierdie aktiwiteit kan inligting bespreek oor farmaseutiese middels wat buite die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie-goedgekeurde etikettering val. Hierdie inligting is uitsluitlik bedoel vir voortgesette mediese opleiding en is nie bedoel om die gebruik van hierdie medisyne buite die etiket te bevorder nie. TFF en ISTH beveel nie die gebruik van enige middel buite die gemerkte indikasies aan nie. As u vrae het, kontak die mediese afdeling van die vervaardiger vir die nuutste voorskrywingsinligting.

KOMMERSIËLE ONDERSTEUNING ERKENNING
Hierdie aktiwiteit word ondersteun deur 'n opvoedkundige toekenning van BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

DISCLAIMER
Die France Foundation en International Society of Thrombosis and Haemostasis bied hierdie inligting slegs vir opvoedkundige doeleindes aan. Die inhoud word slegs aangebied deur fakulteite wat gekeur is weens erkende kundigheid in hul vakgebied. Deelnemers het die professionele verantwoordelikheid om te sorg dat produkte voorgeskryf en toepaslik gebruik word op grond van hul eie kliniese oordeel en aanvaarde standaarde van sorg. Die France Foundation, International Society of Thrombosis and Haemostasis, en die kommersiële ondersteuner (s) aanvaar geen aanspreeklikheid vir die inligting hierin nie.

KOPIEREGINLIGTING
Kopiereg © 2019 Die Frankryk-stigting. Enige ongemagtigde gebruik van materiaal op die webwerf kan die kopiereg, handelsmerk en ander wette oortree. U mag inligting of sagteware ("materiaal") wat op die webwerf gevind word, besigtig, kopieer en aflaai, onderhewig aan die volgende voorwaardes, voorwaardes en uitsonderings:

  • Die materiaal moet slegs vir persoonlike, nie-kommersiële, inligtings- en opvoedkundige doeleindes gebruik word. Die materiaal moet nie verander word nie. Dit moet versprei word in die formaat wat voorsien is van die bron wat duidelik geïdentifiseer is. Die outeursreginligting of ander kennisgewings mag nie verwyder, verander of verander word nie.
  • Materiaal mag nie gepubliseer, opgelaai, geplaas, gestuur word nie (anders as hierin uiteengesit), sonder die voorafverkreë skriftelike toestemming van die France Foundation.


PRIVAATHEIDSBELEID

Die France Foundation beskerm die privaatheid van persoonlike en ander inligting rakende deelnemers en opvoedkundige medewerkers. Die France Foundation sal nie persoonlik identifiseerbare inligting aan 'n derde party bekend maak sonder die toestemming van die individu nie, behalwe die inligting wat benodig word vir rapporteringsdoeleindes aan die ACCME.

Die France Foundation handhaaf fisiese, elektroniese en prosedurele voorsorgmaatreëls wat voldoen aan die federale regulasies om te beskerm teen die verlies, misbruik of verandering van inligting wat ons by u versamel het.

Bykomende inligting rakende die privaatheidsbeleid van die France Foundation kan besigtig word by www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKBESONDERHEDE
As u vrae het oor hierdie CME-aktiwiteit, kontak die France Foundation by 860-434-1650 of Hierdie e-pos adres is teen spambotte beskerm,. Jy het Javascript nodig om dit te kan sien..

Steven Pipe, besturende direkteur

Steven Pipe, besturende direkteur
Universiteit van Michigan
Ann Arbor, Michigan, VSA

Steven Pipe, MD is professor en die Laurence A. Boxer navorsingsprofessor in pediatrie en professor in patologie aan die Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, VSA. Hy is die mediese direkteur van die Pediatriese hemofilie- en stollingsstoornisprogram en mediese direkteur van die Spesiale Koagulasielaboratorium. Sy kliniese belangstellings sluit bloeding, trombotiese afwykings en aangebore vaskulêre afwykings in. Dr Pipe lei ook 'n basiese navorsingslaboratorium vir ondersoek na stollingsfaktor VIII en die molekulêre meganismes van hemofilie A. Hy was aktief betrokke by kliniese proewe met nuwe terapeutiese middels vir hemofilie, insluitend genterapie. Hy was die 2015-ontvanger van die National Hemophilia Foundation-toekenning vir leierskap in navorsing. Dr Pipe het in die Raad van Direkteure van die Hemostasis en Trombose Navorsingsvereniging gedien, as Voorsitter van die Raad van Direkteure van die Amerikaanse Thrombosis en Hemostasis Netwerk en tans as voorsitter van die Mediese en Wetenskaplike Advieskomitee van die National Hemophilia Foundation.

Nigel Key, MB, ChB. FRCP,

Nigel Key, MB, ChB, FRCP
Universiteit van Noord-Carolina Skool vir Geneeskunde
Chapel Hill, North Carolina, VSA

Nigel Key, MB, ChB, FRCP, is 'n volwasse hematoloog wat spesialiseer in nie-kwaadaardige hematologiese afwykings, veral dié wat bloedstolling beïnvloed. Dr. Key is die uitstaande professor in Harold R. Roberts, hoof van die afdeling hematologie in die afdeling hematologie / onkologie, en direkteur van die UNC Hemophilia and Thrombosis Centre. Dr. Key was 'n gegradueerde van die Universiteit van St. Andrews en die University of Manchester Medical School (albei in die Verenigde Koninkryk). Hy het sy vroeë opleiding in interne geneeskunde in Bath en hematologie in Oxford, UK, ontvang. Na 15 jaar aan die hematologie / onkologie-fakulteit aan die Universiteit van Minnesota, is dr Key in 2005 by die UNC gewerf. Sy kliniese belangstellings behels die diagnose en hantering van bloedingstoornisse, waaronder hemofilie en von Willebrand-siekte, asook arteriële en veneuse trombo-emboliese afwykings . Dr. Key het meer as 100 artikels wat deur eweknie-beoordeel is geskryf, ongeveer 20 boekhoofstukke, en is mede-redakteur van 'n gewilde handboek oor bloeding en stolling.