Lentivirusvektore vir hemofilie geenterapie

Virale vektore gentherapie podcasts

Luister na Glenn F. Pierce, MD, PhD, vise-president vir medies van die World Federation of Hemophilia (WFH), en Robert Peters, PhD, 'n onafhanklike konsultant, bespreek Lentivirus in verband met gentherapie. Hy bespreek AAAV, Lentivirusse en Lentivirus Vector Gentherapy. Daar was baie mediese kliniese toetse met AAV, wat bewys het dat hulle die faktor VIII- en faktor IX-gene lewer, en Glenn en Robert sal dit tydens hierdie podcast bespreek.

 

Klik vir krediet!

CME-inligting


Aktiwiteitstitel

Lentivirusvektore vir hemofilie geenterapie

Onderwerp

Gentherapie in hemofilie

Akkreditasietipe

AMA PRA Kategorie 1-krediet (s) ™

Release date

Oktober 31, 2020

Vervaldatum

30 Oktober 2021

Geskatte tyd om aktiwiteit te voltooi

15 minute

LEERDOELWIT
Na voltooiing van die aktiwiteit, moet deelnemers in staat wees om:

  • Beskryf die huidige en opkomende benadering tot gentherapie vir die behandeling van hemofilie
  • Erken die belangrikste bekommernisse en onbekendes wat verband hou met die toekoms van genterapie vir hemofilie

FAKULTEIT
Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Wêreldfederasie van hemofilie (WFH)
Verenigde State van Amerika

Robert Peters, PhD
Consultant
Boston, Massachusetts

BEPLANNERS
David Lillicrap, besturende direkteur, FRCPC
Queen's University – Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakulteit Gesondheidswetenskappe – Universiteit van die Witwatersrand en Nasionale Gesondheidslaboratoriumdiens
Johannesburg, Suid-Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland-hospitaal
Auckland, Nieu-Seeland

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Wêreldfederasie van hemofilie (WFH)
Verenigde State van Amerika

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts en The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londen, Verenigde Koninkryk

Steven W. Pipe, besturende direkteur
Universiteit van Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universiteit van Milaan
Milaan, Italië

Alok Srivastava, besturende direkteur, FRACP, FRCPA, FRCP
Christelike Mediese Kollege
Vellore, Indië

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije Universiteit Brussel
Brussel, België

METODE VAN DEELNAME / HOE OM KREDIET TE ONTVANG

  1. Daar is geen koste verbonde aan die deelname aan krediet vir hierdie aktiwiteit nie.
  2. Hersien die aktiwiteitsdoelwitte en inligting oor CME / CE.
  3. Voltooi die CME / CE-aktiwiteit
  4. Voltooi die CME / CE evaluering / attestasievorm, wat aan elke deelnemer die geleentheid gee om kommentaar te lewer oor hoe hul deelname aan die aktiwiteit hul professionele praktyk sal beïnvloed; die kwaliteit van die onderrigproses; die persepsie van verhoogde professionele effektiwiteit; die persepsie van kommersiële vooroordeel; en sy / haar sienings oor toekomstige onderwysbehoeftes.
  5. Kredietdokumentasie / verslagdoening:
    • As u vra AMA PRA Kategorie 1 Krediete ™ of 'n sertifikaat van deelname - u CME / CE-sertifikaat is beskikbaar vir aflaai.

KLIK HIER OM TEGNIESE VEREISTES TE BESOEK


Geakkrediteerde verskaffer

Hierdie aktiwiteit word gesamentlik deur die France Foundation en die International Society on Thrombosis and Haemostasis aangebied.

TEIKENGEHOOR
Hierdie aktiwiteit is bedoel vir dokters (hematoloë), verpleegkundiges, mediese assistente en verpleegsters wat pasiënte met hemofilie bestuur. Die aktiwiteit is ook bedoel vir wetenskaplikes met 'n belangstelling in basiese, translasie- en kliniese navorsing oor hemofilie regoor die wêreld.

VERKLARING VAN BEHOEFTES
Aangesien die ontwikkeling van genterapie vir hemofilie in die fase 3-kliniese proewe voortgaan, en die goedkeuring van hierdie terapeutiese benadering voorspel word, is dit noodsaaklik dat alle lede van die hemofilie-sorgspan kundig en gereed is vir die integrasie van hierdie nuwe terapeutiese benadering in die kliniese praktyk. .

AKKREDITASIEVERKLARING
Hierdie aktiwiteit is beplan en geïmplementeer in ooreenstemming met die akkrediteringsvereistes en beleide van die Akkreditasieraad vir Voortgesette Mediese Onderwys (ACCME) deur die gesamentlike verskaffer van The France Foundation (TFF) en die International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). TFF is deur die ACCME geakkrediteer om voortgesette mediese opleiding aan dokters te bied.

KREDIETONTWERP
dokters:
Die France Foundation wys hierdie blywende aktiwiteit vir 'n maksimum van 0.25 aan AMA PRA Kategorie 1-krediet (s) ™. Dokters moet slegs die krediet eis wat ooreenstem met die omvang van hul deelname aan die aktiwiteit.

verpleegsters: Verpleegkundiges wat gesertifiseer is deur die American Nurses Credentialing Center (ANCC), mag aktiwiteite gebruik wat deur ACCME-geakkrediteerde verskaffers gesertifiseer is vir hul vereiste vir die hernuwing van sertifisering deur die ANCC. Die France Foundation, 'n ACCME-geakkrediteerde aanbieder, sal 'n bywoningsertifikaat kry.

OPENBARINGSBELEID
In ooreenstemming met die ACCME Standards for Commercial Support, vereis die France Foundation (TFF) en die International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) dat individue wat in staat is om die inhoud van 'n opvoedkundige aktiwiteit te beheer, alle relevante finansiële verhoudings met enige kommersiële belang openbaar . TFF en ISTH los alle botsings van belange op om onafhanklikheid, objektiwiteit, balans en wetenskaplike strengheid in al hul opvoedkundige programme te verseker. Verder poog TFF en ISTH om te verifieer dat alle wetenskaplike navorsing waarna verwys word, gerapporteer of gebruik word in 'n CME / CE-aktiwiteit aan die algemeen aanvaarde standaarde van eksperimentele ontwerp, data-insameling en analise voldoen. TFF en ISTH is daartoe verbind om leerders van hoë gehalte CME / CE-aktiwiteite te voorsien wat verbeterings in gesondheidsorg bevorder en nie dié van kommersiële belang nie.

Openbaarmakingspersoneel-openbaarmakings
Die beplanners, beoordelaars, redakteurs, personeel, CME-komitee of ander lede van TFF wat inhoud beheer, het geen relevante finansiële verhoudings om bekend te maak nie.

Die beplanners, beoordelaars, redakteurs, personeel, CME-komitee of ander lede van die ISTH wat inhoud beheer, het geen relevante finansiële verhoudings om bekend te maak nie.

Fakulteits openbaarmakings - beplanners

Die onderstaande fakulteit meld dat hulle geen relevante finansiële verhoudings het om te openbaar nie:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, besturende direkteur, FRACP, FRCPA, FRCP

Die onderstaande fakulteit rapporteer dat hulle relevante finansiële verhoudings het om te openbaar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, ontvang honoraria vir akademiese advies van Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma. Hy ontvang navorsingsbefondsing van Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, dien in die sprekersburo en doen kontraknavorsing vir CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark en Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ontvang navorsingsbefondsing van die BioMarin GeneR8-program, uniQure HOPE-B-program, en die Sanofi – ATLAS fitusiran-program. Hy ontvang honoraria van Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire en Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, dien as konsultant vir Sanofi en Sobi. Sy dien op die sprekersburo vir Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark en Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ontvang honoraria vir akademiese konsultasie van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hy beklee leierskapsposisies by Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, en die World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, dien as konsultant vir ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics, en uniQure . Hy doen navorsing vir Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, beklee leiersposisies by NHF en ISTH. Hy ontvang navorsingsbefondsing van Pfizer en Takeda. Dr. VandenDriessche ontvang honoraria van Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest en Pfizer.

Fakulteitsinligting - Aktiwiteitsfakulteit
Die volgende fakulteit rapporteer dat hulle relevante finansiële verhoudings het om te openbaar:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ontvang honoraria vir akademiese konsultasie van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hy beklee leierskapsposisies by Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, en die World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, besit aandele en het intellektuele eiendomsregte / patente ontvang terwyl hy vroeër in diens was van Sanofi. Terwyl hy in diens van Sanofi was, het hy 'n salaris en tantieme ontvang.

OPENBARING VAN ONGETABELDE GEBRUIK
TFF en die ISTH vereis dat die CME-fakulteit (sprekers) bekend maak wanneer produkte of prosedures wat bespreek word, nie op die etiket, nie-geëtiketteerd, eksperimenteel en / of ondersoekend is. Dit sluit enige beperkinge in op die inligting wat aangebied word, soos data wat voorlopig is, of wat deurlopende navorsing, tussentydse ontledings en / of onondersteunde opinies verteenwoordig. Die fakulteit in hierdie aktiwiteit kan inligting bespreek oor farmaseutiese middels wat nie deur die Amerikaanse voedsel- en geneesmiddeladministrasie goedgekeur is nie. Hierdie inligting is slegs bedoel vir voortgesette mediese opleiding en is nie bedoel om die gebruik van hierdie medikasie buite die etiket te bevorder nie. TFF en die ISTH beveel nie die gebruik van enige middel buite die aangeduide aanduidings aan nie. As u vrae het, kontak die Afdeling Mediese Sake van die vervaardiger vir die mees onlangse voorskrifinligting.

KOMMERSIËLE ONDERSTEUNING ERKENNING
Hierdie aktiwiteit word ondersteun deur opvoedkundige toelaes van BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, en uniQure, Inc.

DISCLAIMER
TFF en die ISTH bied hierdie inligting slegs vir opvoedkundige doeleindes aan. Die inhoud word slegs verskaf deur fakulteite wat gekies is vir hul erkende kundigheid in hul vakgebied. Deelnemers het die professionele verantwoordelikheid om toe te sien dat produkte voorgeskryf en toepaslik gebruik word op grond van hul eie kliniese oordeel en aanvaarde standaarde van sorg. Die France Foundation, die ISTH en die kommersiële ondersteuner (s) aanvaar geen aanspreeklikheid vir die inligting hierin nie.

KOPIEREGINLIGTING
Kopiereg © 2020 Die Frankryk-stigting. Enige ongemagtigde gebruik van materiaal op die webwerf kan die kopiereg, handelsmerk en ander wette oortree. U mag inligting of sagteware ("materiaal") wat op die webwerf gevind word, besigtig, kopieer en aflaai, onderhewig aan die volgende voorwaardes, voorwaardes en uitsonderings:

  • Die materiaal moet slegs vir persoonlike, nie-kommersiële, inligtings- en opvoedkundige doeleindes gebruik word. Die materiaal moet nie verander word nie. Dit moet versprei word in die formaat wat voorsien is van die bron wat duidelik geïdentifiseer is. Die outeursreginligting of ander kennisgewings mag nie verwyder, verander of verander word nie.
  • Materiaal mag nie gepubliseer, opgelaai, geplaas, gestuur word nie (anders as hierin uiteengesit), sonder die voorafverkreë skriftelike toestemming van die France Foundation.


PRIVAATHEIDSBELEID

Die France Foundation beskerm die privaatheid van persoonlike en ander inligting rakende deelnemers en opvoedkundige medewerkers. Die France Foundation sal nie persoonlik identifiseerbare inligting aan 'n derde party bekend maak sonder die toestemming van die individu nie, behalwe die inligting wat benodig word vir rapporteringsdoeleindes aan die ACCME.

Die France Foundation handhaaf fisiese, elektroniese en prosedurele voorsorgmaatreëls wat voldoen aan die federale regulasies om te beskerm teen die verlies, misbruik of verandering van inligting wat ons by u versamel het.

Bykomende inligting rakende die privaatheidsbeleid van die France Foundation kan besigtig word by www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKBESONDERHEDE
As u vrae het oor hierdie CME-aktiwiteit, kontak die France Foundation by 860-434-1650 of Hierdie e-pos adres is teen spambotte beskerm,. Jy het Javascript nodig om dit te kan sien..

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD
Wêreldfederasie van hemofilie (WFH)
Verenigde State van Amerika

Glenn Pierce, besturende direkteur, PhD, dien tans in die World Federation of Hemophilia (WFH) Visepresident Mediese en WFH USA Raad van Direkteure en die National Hemophilia Foundation (NHF) Amerikaanse Mediese en Wetenskaplike Adviesraad. Hy is 'n inwoner van 'n entrepreneur by Third Rock Ventures, sowel as 'n konsultant vir genoterapie en hematologie-biotegnologieondernemings. Hy het in 2018 medestigter van Ambys Medicines, 'n lewerslagting van lewervernuwing in sel- en genterapie, en dien as die Hoof Mediese Beampte (CMO). Dr. Pierce het in 2014 by Biogen afgetree, waar hy die O & O-leiding van FVIII en FIX Fc-fusies as verlengde halfleeftyd gelei het. Hy was 'n voorpunt van die skenking van 1 miljard internasionale eenhede (IE's) en die inisiëring van die humanitêre hulp samewerking met WFH. Dr. Pierce het ook die inisiëring van die My Life Our Future (MLOF) -program gelei om> 10,000 individue in die Amerikaanse bloedingstoornisgemeenskap te genotipeer. Voorheen het Dr. Pierce in die Raad van Direkteure van die NHF gedien en was hy president van die NHF. Dr. Pierce het 'n MD en PhD in Immunologie ontvang en sy nagraadse opleiding in patologie en hematologie-navorsing gedoen. Hy het meer as 30 jaar ondervinding in die ontwikkeling van biotegniese medisyne op die gebied van weefselregenerasie en hematologie, insluitend hemofilie, vanaf Amgen en was betrokke by die ontwikkeling van 5 goedgekeurde produkte vir hemofilie. Hy deel tyd tussen San Francisco en San Diego. Dr. Pierce is met ernstige hemofilie A gebore en is in 2008 genees.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Consultant
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, is 'n navorsingsbestuurder op senior vlak met 20 jaar ondervinding in die industrie, wat insluit die werk aan rekombinante stolling van faktor VIII en faktor IX-Fc-fusieproteïene vanaf hul ontstaan ​​in navorsing deur vervaardiging, kliniese ontwikkeling en markbekendstelling. Onlangs het hy ook vier kliniese kandidate ondersteun wat van sy navorsingsgebied tot kliniese ontwikkeling gevorder het, waaronder BIVV001. Dr Peters het in verskillende modaliteite gewerk, van biologiese middels en klein molekules tot beide in vivo en ex vivo geen terapieë.