Vooruitgang in gentherapie vir hemofilie

Belangrike oorwegings:
Vooruitgang in gentherapie vir hemofilie

Live opgeneem as 'n Vrydag-satellietsimposium voorafgaande aan die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling

Adeno- geassosieerde virale vektore (AAV)

Lindsey George, besturende direkteur

AAV-uitdrukkingskasset

Lindsey George, besturende direkteur

AAV-oordrag van gene vir hemofilie

Lindsey George, besturende direkteur

Korttermynveiligheid

Lindsey George, besturende direkteur

Duursaamheid van uitdrukking

Lindsey George, besturende direkteur

Optimalisering van Transgene

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

FIX Padua -variant

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

SPK-9001

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

Huidige AAV-hemofilie B-gentherapieproewe

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

BMN 270- 4-jaar data

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Deurlopende proefnemings met hemofilie

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec fase 1/2 proefneming

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

SPK8011 AAV-FVIII fase 1/2 proefneming

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 verhoor

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

AAV-pad na FVIII-uitdrukking

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Live biopsies van AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Hondsstudies van AAV-gemedieerde geenoordrag

Glenn F. Pierce, besturende direkteur, PhD

Paneelbespreking: die opsie van gentherapie aan 'n pasiënt voorlê

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

geenterapie hou baie belofte in vir individue met 'n wye verskeidenheid toestande, insluitend soorte kanker, vigs, diabetes, hartsiektes en hemofilie. Hierdie innoverende benadering tot behandeling verander gene in die selle van die liggaam om die siekte te stop. 

Genterapie poog om gemuteerde gene te vervang of reg te stel en siek selle duideliker te maak vir die immuunstelsel. Hemofilie A en B word geërf as deel van 'n X-gekoppelde resessiewe patroon. Hemofilie-genetika behels gene wat in die X-chromosoom voorkom, en dit verg net een foutiewe geen om tot hierdie bloedingsversteuring te lei. 

Sel- en geenterapieë word nog bestudeer, maar die resultate is belowend. Kliniese proewe het sukses getoon en die Food and Drug Administration (FDA) het een soort selterapie goedgekeur. In ons Belangrike oorwegings: vordering met gentherapie vir hemofilie gelei deur Glenn F. Pierce, bespreek ons ​​'n oorsig van die siekte, die huidige toestand van gentherapie en meer.