Hoogtepunte uit die NHF 15de werkswinkel oor nuwe tegnologie en genetiese oordrag vir hemofilie

Hoogtepunte uit die NHF 15de werkswinkel oor nuwe tegnologie en genetiese oordrag vir hemofilie

Aangebied deur: David Lillicrap, MD en Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 September, 2019 • Washington, DC

Image


Inleiding
Aangebied deur Dr. Lillicrap

Uitdagings wat verband hou met AAV as 'n instrument om terapeutiese transgenes te lewer
Aangebied deur Dr. Pierce

FDA-riglyne vir kliniese ontwikkeling van hemofilie-genenterapie
Aangebied deur Dr. Pierce

Faktor IX Geneerapie Kliniese proewe opdatering
Aangebied deur Dr. Lillicrap


Genredigering en selgebaseerde terapie vir hemofilie
Aangebied deur Dr. Pierce



Vooruit gekyk met optimisme
Aangebied deur Dr. Pierce

Faktor VIII Geneerapie Kliniese proewe opdatering
Aangebied deur Dr. Lillicrap


Volgende generasie genterapieë vir hemofilie
Aangebied deur Dr. Lillicrap

Reaksie op AAV Vectoraflewering
Aangebied deur Dr. Lillicrap


Geneerapie uit te brei na kinders met hemofilie
Aangebied deur Dr. Lillicrap