Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die 15de jaarlikse kongres van EAHAD
Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B
G.Jong1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Lang4
1Kinderhospitaal Los Angeles, Universiteit van Suid-Kalifornië Keck Skool vir Geneeskunde, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State;2 Katharine Dormandy Hemofilie en Trombose Sentrum, Koninklike Vrye Hospitaal;3 University College London, Verenigde Koninkryk;4 Freeline, Stevenage, Verenigde Koninkryk
Sleuteldatapunte
Die B-LIEVE studie is 'n fase 1/2 studie van kommersieel vervaardigde FLT180a wat ontwerp is om 'n teiken dosis vir 'n fase 3 studie te bevestig. Die aanvangsdosis vir B-LIEVE was gebaseer op resultate van die B-AMAZE-proef, wat getoon het dat FIX-vlakke op Dag 21 na infusie hoogs voorspellend was vir FIX-vlakke op Dag 182 (week 26). 'n EMax dosis-respons model het aangedui dat 'n dosis van 7.7 x 1011 vg/kg behoort 'n gemiddelde FIX-vlak van 67% van normaal op Dag 21 te produseer wat ooreenstem met 'n gemiddelde FIX-vlak van 115% van normaal op Dag 182.
Die aanpasbare studie-ontwerp vir B-LIEVE sluit 'n begin-FLT180a-dosis van 7.7 x 10 in11 vg/kg by 3 deelnemers. Die aanvangsdosis sal aangepas word in daaropvolgende kohorte van 3 deelnemers, elk gebaseer op die Dag 21 FIX-vlakke in die vorige kohort. Tot 9 deelnemers (3 kohorte) sal ingeskryf word met 'n opvolgperiode van 52 weke om 'n dosis vir 'n fase 3-studie te bevestig.
VERWANTE INHOUD
