Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B
Hoogtepunte van die 15de jaarlikse kongres van EAHAD

Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B

G.Jong1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Lang4

1Kinderhospitaal Los Angeles, Universiteit van Suid-Kalifornië Keck Skool vir Geneeskunde, Los Angeles, Kalifornië, Verenigde State;2 Katharine Dormandy Hemofilie en Trombose Sentrum, Koninklike Vrye Hospitaal;3 University College London, Verenigde Koninkryk;4 Freeline, Stevenage, Verenigde Koninkryk

Sleuteldatapunte

B-AMAZE Dosisreaksie

Die B-LIEVE studie is 'n fase 1/2 studie van kommersieel vervaardigde FLT180a wat ontwerp is om 'n teiken dosis vir 'n fase 3 studie te bevestig. Die aanvangsdosis vir B-LIEVE was gebaseer op resultate van die B-AMAZE-proef, wat getoon het dat FIX-vlakke op Dag 21 na infusie hoogs voorspellend was vir FIX-vlakke op Dag 182 (week 26). 'n EMax dosis-respons model het aangedui dat 'n dosis van 7.7 x 1011 vg/kg behoort 'n gemiddelde FIX-vlak van 67% van normaal op Dag 21 te produseer wat ooreenstem met 'n gemiddelde FIX-vlak van 115% van normaal op Dag 182.

Doseerplan vir B-LIEVE Studie-ontwerp

Die aanpasbare studie-ontwerp vir B-LIEVE sluit 'n begin-FLT180a-dosis van 7.7 x 10 in11 vg/kg by 3 deelnemers. Die aanvangsdosis sal aangepas word in daaropvolgende kohorte van 3 deelnemers, elk gebaseer op die Dag 21 FIX-vlakke in die vorige kohort. Tot 9 deelnemers (3 kohorte) sal ingeskryf word met 'n opvolgperiode van 52 weke om 'n dosis vir 'n fase 3-studie te bevestig.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL