Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word

Hoogtepunte van die WFH 2022 Wêreldkongres

Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word

Aangebied deur: Barbara A. Konkle, MD, Universiteit van Washington, Seattle, Washington, VSA

Barbara A. Konkle¹, Donna Doodskis², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Niemand⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universiteit van Washington, Seattle, Verenigde State
²Wêreld Federasie van Hemofilie, Montreal, Kanada
³Internasionale Vereniging vir Trombose en Hemostase, Carrboro, Verenigde State
⁴Die Kinderhospitaal van Philadelphia, Philadelphia, Verenigde State
⁵Departement van Gesondheidsnavorsingsmetodes, Bewyse en Impak, McMaster Universiteit, Hamilton, Kanada
⁶Mediese kliniek 2/Instituut vir Transfusiegeneeskunde Universiteitshospitaal Frankfurt, Duitsland
⁷European Hemophilia Consortium, België
⁸Università degli Studi di Milano, Italië
⁹Departemente vir Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State
¹⁰Amerikaanse trombose en hemostase-netwerk, Rochester, Verenigde State
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd., en Departement van Gesondheidsnavorsingsmetodes, Bewyse en Impak, McMaster Universiteit, Washington, Distrik van Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Verenigde State
¹³Universiteit van die Witwatersrand, Suid-Afrika

Die WFH geenterapieregister (GTR) is 'n voornemende, waarnemings- en longitudinale register met 'n algehele doelwit om data in te samel vir alle pasiënte wat geenterapie vir hemofilie ontvang, beide in kliniese proewe en in 'n post-bemarkingsfase indien en wanneer dit goedgekeur word. Dit is die primêre en sekondêre doelwitte van die register.

Om die GTR te implementeer, reik WFH uit na individuele hemofiliebehandelingsentrums (HTC's), wat begin met diegene wat betrokke is by hemofilie geenterapie kliniese proewe. Nasionale hemofilie-registers sal ook gevra word om by te dra. WFH werk ook saam met die industrie om 'n proses te ontwikkel vir die verkryging van data van voltooide kliniese proewe.