Lewering van CRISPR/Cas9 mRNA LNP's om 'n klein verwydering in FVIII geen in hemofilie A muise te herstel
Hoogtepunte van die ASGCT 25ste jaarvergadering

Lewering van CRISPR/Cas9 mRNA LNP's om 'n klein verwydering in FVIII geen in hemofilie A muise te herstel

Aangebied deur: Chun-Yu Chen, PhD, Mede-PhD | Immuniteit en immunoterapieë, Seattle Children's Seattle, Washington, Verenigde State

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Kindernavorsingsinstituut, Seattle, Washington

2Departement Pediatrie, Universiteit van Washington, Seattle, Washington

Sleuteldatapunte

mRNA LNP's teiken beide hepatosiete en lewer endoteel sinusoïdale selle (LSEC's)

Verskeie formulerings van luciferase mRNA (Luc) ingekapsuleer in MC3-gebaseerde lipied nanopartikels (LNPs) is binneaars in muise ingespuit. Luciferase-uitdrukking is hoofsaaklik in lewer opgespoor, met die sterkste uitdrukking getoon deur LNP-formulering 5. Lewer-immuunkleuring het getoon dat Dil-gemerkte LNP beide hepatosiete en endoteelselle suksesvol kan transfekteer in vivo.

Cas9 en sgRNA LNP's stel NSG HemA-muise in staat om endogene plasma FVIII-aktiwiteit te herwin

Ingekapsuleerde Cas9 mRNA en enkelgids-RNA (sgRNA) LNP's is binneaars in immuungebrekkige hemofilie A (NSG HA) muise afgelewer. Stabiele uitdrukking van endogene FVIII vir tot 4 weke is bevestig deur aPTT-toets en geredigeerde mutant FVIII is geverifieer deur onderskeidelik DNA-volgordebepaling en aanlyn CRISPR-analise-instrumente.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL