Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die ASGCT 25ste jaarvergadering
Lewering van CRISPR/Cas9 mRNA LNP's om 'n klein verwydering in FVIII geen in hemofilie A muise te herstel
Aangebied deur: Chun-Yu Chen, PhD, Mede-PhD | Immuniteit en immunoterapieë, Seattle Children's Seattle, Washington, Verenigde State
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Kindernavorsingsinstituut, Seattle, Washington
2Departement Pediatrie, Universiteit van Washington, Seattle, Washington
Sleuteldatapunte
- mRNA LNP's teiken beide hepatosiete en LSEC's
- Cas9 en sgRNA LNP's stel NSG HemA-muise in staat om endogene plasma FVIII-aktiwiteit te herwin
Verskeie formulerings van luciferase mRNA (Luc) ingekapsuleer in MC3-gebaseerde lipied nanopartikels (LNPs) is binneaars in muise ingespuit. Luciferase-uitdrukking is hoofsaaklik in lewer opgespoor, met die sterkste uitdrukking getoon deur LNP-formulering 5. Lewer-immuunkleuring het getoon dat Dil-gemerkte LNP beide hepatosiete en endoteelselle suksesvol kan transfekteer in vivo.
Ingekapsuleerde Cas9 mRNA en enkelgids-RNA (sgRNA) LNP's is binneaars in immuungebrekkige hemofilie A (NSG HA) muise afgelewer. Stabiele uitdrukking van endogene FVIII vir tot 4 weke is bevestig deur aPTT-toets en geredigeerde mutant FVIII is geverifieer deur onderskeidelik DNA-volgordebepaling en aanlyn CRISPR-analise-instrumente.
VERWANTE INHOUD
