Genterapie in hemofilie - Inligtingsessies oor konferensies

Stabilin-2-promotor moduleer die immuunrespons op FVIII na Lentivirale vektor aflewering in hemofiele muise

Antonia Follenzi, MD, PhD

Dosisseleksie en Studie-ontwerp vir B-LIEVE, 'n Fase 1/2 Dosis Bevestiging Kliniese Proef van FLT180A geenterapie vir pasiënte met hemofilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

'n Faktor VIII-variant met uitskakeling van die N-glikosileringsterrein by 2118 Verminderde anti-FVIII-immuunresponse in geenterapie-behandelde hemofilie A-muise

Carol H. Miao, MD

Finale ontleding van die kernfase 3 HOPE-B geenterapieproef: stabiele bestendige-toestand doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matige erge hemofilie B

Wolfgang Miesbach, besturende direkteur

Gebruik die World Federation of Hemophilia Gene Therapy Register vir die langtermyn-opvolging van hemofiliepasiënte wat met geenterapie behandel word

Barbara A. Konkle, besturende direkteur

Doeltreffendheid en veiligheid van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A: resultate van die GENEr8-1 tweejaar analise

Steven W. Pipe, besturende direkteur

Impak van Valoctocogene Roxaparvovec geenoordrag vir ernstige hemofilie A op gesondheidsverwante lewenskwaliteit

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Verbreek transgeenverdraagsaamheid deur immuunonderdrukking

Valder R. Arruda, MD, PhD

Ek stem saam met die Terme en voorwaardes en die Privaatheidsbeleid

Oor

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL