Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B

Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B
Hoogtepunte uit die WFH Virtual Summit 2020

Onlangse vooruitgang in die ontwikkeling van AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) vir persone met ernstige of matige erge hemofilie B

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, VSA

2Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

3Universiteit van Kalifornië San Diego, San Diego, VSA

4Universiteit van Kalifornië Davis, Sacramento, VSA

5Universiteitsmediese sentrum Groningen, Groningen, Nederland

6Akademiese Mediese Sentrum, Amsterdam, Nederland

7Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarke

8Vivantes Klinikum, Berlyn, Duitsland

9Universiteitsmediese sentrum, Utrecht, Nederland

10Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, VSA

11Oregon Health & Science University, Portland, VSA

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, VSA

13Phoenix Kinderhospitaal, Phoenix VSA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

15Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

Sleuteldatapunte

Hierdie diagram gee 'n samevatting van die ontwerp vir studies wat beide AMT-060 en AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) toets. Beide studies het mans met hemofilie B- en FIX-vlakke ≤ 2% ingesluit. Kliniese erns was gebaseer op FIX-profilakse of ≥ 4 bloeding per jaar of hemofiliese arthropatie. Alhoewel die teenwoordigheid van AAV5 NAbs 'n uitsluitingskriterium vir AMT-060-proewe was, is daar gevind dat drie deelnemers aan die lae dosis-kohort waarneembare titers gehad het voor die aanvang van die dosering, en dit het geen invloed op veiligheid of effektiwiteit gehad nie. As gevolg hiervan was die teenwoordigheid van AAV3 NAbs nie 'n uitsluitingskriterium vir AMT-5 proewe nie. AMT-061 is in 060 dosisse getoets en AMT-2 is getoets teen die hoër dosis.

Pasiënte in die lae dosis en hoë dosis kohorte het dosisafhanklike, volgehoue ​​toenames in uitdrukking van FIX tot 4 jaar getoon, met 'n gemiddelde van 5% vir die lae dosisgroep en 7.5% vir die hoë dosisgroep. Pasiënte het ook 'n volgehoue ​​vermindering in FIX-gebruik getoon. Van die 9 deelnemers wat FIX-profilakse by die inskrywings van die studie gebruik het, was 8 uiteindelik FIX-profilakse-vrye opvolg.

Pasiënte wat met 'n enkele infusie van AMT-061 behandel is, toon 'n aanhoudende toename in FIX-aktiwiteitsvlakke vir tot 52 weke. Die gemiddelde FIX-aktiwiteitsvlak vir die 3 deelnemers na 1 jaar van opvolg was in die funksionele kuratiewe omvang van 41%. Al drie die deelnemers het ook 'n vermindering in FIX-gebruik ervaar en het die roetine-gebruik van profilakse gestaak.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars